"JAV Maisto ir vaistų administracija pirmadienį suteikė vilties milijonams amerikiečių, kenčiančių nuo Alzheimerio ligos, patvirtindama Biogeno adukanumabą - pirmąjį gydymą, kuris sulėtino kognityvinį nuosmukį.
Plojimai laikinai einančiai pareigas komisarei Janet Woodcock už tai, kad priešinosi visuomenės sveikatos kairiųjų, kurie agitavo prieš patvirtinimą, spaudimui.
Adukanumabo sunkus kelias link patvirtinimo rodo vaistų kūrimo iššūkius. Klinikinių tyrimų metu per kelis dešimtmečius nepavyko šimtai eksperimentinių Alzheimerio gydymo būdų. Nors kai kurie patvirtinti vaistai gali laikinai sušvelninti elgesio ir kognityvinius simptomus, nė vienas iš jų iki adukanumabo neturėjo įtakos ligos progresavimui.
Viena iš priežasčių, kodėl proveržis atrodė esąs nepagaunamas, yra ta, kad mokslininkai tiksliai nesuvokė, kas sukelia Alzheimerio ligą. Jo skiriamasis požymis yra amiloido apnašų ir tau sankaupų susidarymas smegenyse, kuris paprastai prasideda ilgą laiką iki tol, kol žmonėms pasireiškia simptomai. Kai kurie mokslininkai mano, kad amiloido pašalinimas gali sulėtinti ligos progresavimą.
Čia pasirodo adukanumabas, kuris yra monokloninis antikūnas, klonuotas iš vyresnio amžiaus žmonių, kurių kognityvinis nuosmukis buvo neįprastai lėtas. Jis veikia, išvalant amiloidą.
Didelė vaisto dozė vėlyvame etape pašalino 71% amiloido kaupimosi po 18 mėnesių.
Dar daugiau nei dvi dešimtys eksperimentinių vaistų, skirtų amiloidui, neparodė naudos. Prieš dvejus metus adukanumabas atrodė dar viena nesėkmė, kai dviejų 3 fazės klinikinių tyrimų, kuriuose dalyvavo maždaug 3 200 dalyvių, vidurio taško „beprasmiškumo analizė“, akivaizdžiai neparodė jokios naudos. Biogenas sustabdė bandymus, ir tik po kelių mėnesių atlikdamas post-hoc analizę sužinojo, kad nutraukimas buvo ankstyvas. Vieno tyrimo metu pacientai, vartojantys didelę vaisto dozę, parodė reikšmingą naudą. Jie parodė, kad jų atmintis sumažėjo 28% mažiau nei placebo grupėje, o nauda buvo didesnė, atliekant kasdienes užduotis, pavyzdžiui, valgant. Pacientai, kurie kito tyrimo metu vartojo didelę dozę, reikšmingos naudos neparodė. Biogenas mano, kad taip yra todėl, kad jie gavo vaistą mažiau laiko.
Po to, kai analizavo duomenis su „Biogen“, FDA rezultatus apibūdino kaip „išskirtinai įtikinančius“. Išorinė patarėjų grupė nesutiko, tačiau nė vienas iš jos narių aktyviai negydė Alzheimerio liga sergančių pacientų. Ekspertų grupė surašė kritiką „Biogen“ už duomenų masažą. Kairiosios grupės užsipuolė FDA už bendradarbiavimą su „Biogen“. Jie tvirtino, kad FDA sumažintų savo standartus ir pakenktų objektyvumui, jei ji patvirtintų vaistą. Tačiau dėl vaistų gamintojų ir FDA bendradarbiavimo amerikiečiai turi tris veiksmingas Covid-19 vakcinas.
Kalbant apie skundus dėl nepakankamų įrodymų, kongresas 1997 m. iš dalies pakeitė federalinį įstatymą, leidžiantį FDA patvirtinti naujus vaistus, remiantis vienu tyrimu, kad paspartintų sunkiai gydomų ligų proveržius. FDA tinkamai pasinaudojo savo nuožiūra, o Biogenas planuoja atlikti papildomus tyrimus po vaistų patvirtinimo. Kritikai taip pat teigė, kad adukanumabo nauda yra nedidelė, tačiau tai jie tegul pasakoja pacientams ir jų globėjams.
Auganti mokslo pažanga dažnai skatina vaistų kūrimą. Adukanumabas nepadės visiems pacientams, tačiau jis gali atidėti ligos progresavimą, kol tęsiami potencialiai efektyvesnio gydymo tyrimai. Daugiau nei 70 yra klinikiniame etape. Panašu, kad tikrasis kairiųjų prieštaravimas yra prieš didelę kainą, daugiau, nei dėl efektyvumo.
Nauji kraujo tyrimai gali nustatyti ligą nepraėjus keleriems metams iki kognityvinio nuosmukio požymių, todėl potencialus pacientų skaičius netrukus gali išsiplėsti. Apskaičiuota, kad Alzheimerio liga JAV kainuoja 277 mlrd. dolerių per metus, o ankstyvas gydymas bus labai svarbus sulėtinant progresavimą. FDA pritarimas suteikia labai reikalingą patikinimą JAV vaistų gamintojams, kad FDA nepasiduos politiniam spaudimui ir neleis biotechnologijų proveržiams nueiti veltui“. [1]
1. An Alzheimer's Breakthrough, At Last
Wall Street Journal, Eastern edition; New York, N.Y. [New York, N.Y]08 June 2021: A.16.
Komentarų nėra:
Rašyti komentarą