„JAV sveikatos priežiūros institucijos patvirtino pirmąjį naują Alzheimerio ligos vaistą per beveik du dešimtmečius, atmesdamos abejones dėl terapijos veiksmingumo.
Pirmadienį patvirtinta terapija, kurios molekulinis pavadinimas yra adukanumabas ir kuri bus parduodama, kaip „Aduhelm“, po milijardų dolerių investicijų pažymėjo naują erą Alzheimerio ligos tyrimuose. „Maker Biogen Inc.“ sukūrė terapiją, kad atliktų tai, ko negali anksčiau patvirtinti Alzheimerio ligos vaistai: sulėtinti atmintį grobiančios ligos žygį.
JAV maisto ir vaistų administracija, paaiškindama savo sprendimą, teigė, kad moksliniai duomenys rodo, kad Aduhelm sumažina smegenyse esančią lipnią medžiagą, vadinamą amiloidu, kuri yra susijusi su Alzheimerio liga, ir, greičiausiai, bus naudinga pacientams. Atsižvelgiant į tai, kad trūksta gerų gydymo galimybių, šių vaistų pardavimas teikia vilties milijonams žmonių, susijusių su Alzheimerio liga ir jų globėjams. Vis dėlto Aduhelmo poveikis gali būti ribotas. Gydytojai, sakę, kad vaistus skirs atsargiai, tai nepadės visiems pacientams, ypač tiems, kurie serga labiau pažengusia liga. Kai kuriems pacientams, turintiems teisę gydytis, gali tekti sumokėti 10 000 dolerių ar daugiau per metus iš savo kišenės, apskaičiavo sveikatos draudikas Cigna Corp. Be to, kai kurie gydytojai teigė, kad įrodymai, patvirtinantys vaisto veiksmingumą, yra riboti.
Agentūros sušaukta nepriklausoma ekspertų grupė atmetė pritarimą šiam vaistui, sakydama, kad „Biogen“ turėtų atlikti dar vieną didelį tyrimą, kad įrodytų vaisto naudą dar prieš jo patvirtinimą. „Šiuo metu nėra įtikinamų įrodymų, patvirtinančių adukanumabo veiksmingumą“, - kovo mėnesį Amerikos medicinos asociacijos leidinyje parašė trys FDA nepriklausomi ekspertai. Vis dėlto šis vaistas yra potencialus populiariausias „Biogen“vaistų rinkinyje. Biotechnologijų kompanija, kuri susiduria su mažėjančiais pardavimais ir prarandama patentuota apsauga daugiausiai parduodamam vaistui „Tecfidera“, piliulei nuo išsėtinės sklerozės, yra kritinis metas. „Biogen“ teigė tikintis, kad adukanumabo pardavimai šiais metais bus kuklūs, o vėliau augs. Analitikai, iš„FactSet“ projekto 2021 m. sudarė 62,7 mln. dolerių, 2022 m. - 603,2 mln. dolerių ir 2023 m. - 1,6 mlrd. dolerių pardavimų prognozes.
„Biogen“ akcijos pirmadienį išaugo 38%, o rinkos vertė padidėjo 16,5 mlrd. dolerių. „Nasdaq“ biotechnologijų indeksas pakilo 3,6%, tai yra geriausia diena nuo 2020 m. lapkričio 4 d.
„Ši istorinė akimirka yra daugiau nei dešimtmetį trukusių novatoriškų tyrimų sudėtingoje Alzheimerio ligos srityje kulminacija“, - sakė „Biogen“ vadovas Michelis Vounatsosas. "Kartu su sveikatos priežiūros bendruomene esame pasirengę pristatyti šį naują vaistą pacientams ir pradėti spręsti šią didėjančią pasaulinę sveikatos krizę". „Biogen“ naujai patvirtintą vaistą įkainojo brangiau, nei tikėjosi analitikai.
Bendrovė teigė, kad kiekvienam pacientui ims apie 56 000 dolerių per metus.
Ne pelno siekiančių tyrimų ir patariamųjų grupių klinikinės ir ekonominės apžvalgos instituto išankstinė analizė teigė, kad vaistas gali būti ekonomiškai naudingas, kai pacientui kaina yra nuo 2500 iki 8300 dolerių per metus.
Alzheimerio liga yra progresuojanti degeneracinė liga, lėtai atimanti žmonėms atmintį ir gebėjimą rūpintis savimi.
Maždaug šeši milijonai žmonių serga Alzheimerio liga JAV. Remiantis „Cigna“ skaičiavimais, net 1,4 milijono žmonių gali vartoti Aduhelm. Federalinių ligų kontrolės ir prevencijos centrų duomenimis, 2019 m. JAV mirė 121 499 žmonės nuo Alzheimerio ligos, ty 54% daugiau, nei prieš dešimtmetį. Atsižvelgus į amžiaus ir gyventojų skaičiaus augimą, mirčių vienam gyventojui per šį laikotarpį išaugo 23%.
Nepaisant didelių pastangų ir investicijų, mokslininkai prastai sekėsi rasti vaistų, kurie gydytų Alzheimerio ligą. Testuose žlugo vieno po kito vaisto viltys, kai tikslas buvo sulėtinti ligos progresavimą. FDA paskutinį kartą patvirtino naują Alzheimerio vaistą 2003 m. Patvirtinti gydymo būdai, įskaitant vaistus „Namenda“ ir „Aricept“, gali padėti laikinai sumažinti simptomus, tačiau, pasak reguliavimo institucijų, nekeičia pagrindinės ligos eigos.
FDA suteikė Aduhelmui pagreitintą patvirtinimą - mechanizmą, leidžiantį pacientams gauti vaistus greičiau, nei agentūra padarytų įprastine tvarka. FDA teigė, kad „Biogen“ turės atlikti tyrimą po patvirtinimo, kad patvirtintų vaisto naudą, ir agentūra teigė, kad ji gali imtis priemonių pašalinti jį iš rinkos, jei vaistas neveiks taip, kaip numatyta.
Biogenas sukūrė „Aduhelm“ žmonėms, turintiems lengvų kognityvinių sutrikimų ar silpnaprotystės atvejų, kurių smegenyse yra sukaupta beta amiloido, kuris, daugelio tyrėjų manymu, daugeliui pacientų vaidina svarbų vaidmenį Alzheimerio liga. "Klinikiniai Aduhelmo tyrimai pirmieji parodė, kad sumažėjus šioms amiloido plokštelėms - skiriamajam požymiui Alzheimerio liga sergančių pacientų smegenyse - tikimasi, kad sumažės šios pražūtingos demencijos formos klinikinis nuosmukis" - sakė Patrizia Cavazzoni, vadovaujanti FDA skyriui, kuris reguliuoja vaistus.
„Biogen“ susiduria su kliūtimis gauti šį vaistą visiems juo besidomintiems pacientams, sakė Richardas Isaacsonas, Weill Cornell medicinos ir Niujorko – Presbiteriono ligoninės Alzheimerio prevencijos klinikos direktorius, kuris yra apmokamas įmonės konsultantas. Skirtingai nei kiti Alzheimerio ligos vaistai, tiekiami tabletėmis, Aduhelmui reikalingos kas mėnesį infuzijos klinikoje.
Pacientus reikės stebėti, kad apsisaugotų nuo mažų smegenų kraujavimų - galimo šalutinio poveikio, sakė dr. Isaacsonas. Klinikinių tyrimų metu, remiantis FDA duomenimis, 41% Aduhelmu gydytų pacientų nustatė šalutinį poveikį, dėl kurio smegenyse buvo kraujosruvų ar skysčių kaupimosi. Daugumai pacientų jokių šalutinio poveikio simptomų nebuvo.
Vaistas taip pat susiduria su kai kurių gydytojų skepticizmu dėl jo patvirtinimo kelio. 2019 m. „Biogen“ sustabdė du šio vaisto tyrimus nustatęs, kad greičiausiai jie nebus sėkmingi, tik peržiūrėję papildomus duomenis, pakeitė kursą. Bendrovė teigė, kad sieks patvirtinimo, remdamasi tais nutrauktais tyrimais. Viename iš dviejų tyrimų pacientų, vartojusių Aduhelm, pažinimo sutrikimas sumažėjo 22%, palyginti su pacientais, vartojusiais placebus. Antrame tyrime vaistas neparodė naudos, tačiau išsamus rezultatų išskaidymas parodė, kad vaistas buvo veiksmingas, vartojant didžiausią dozę ilgą laiką, sakė Biogenas.
Kai kurie FDA pareigūnai, atrodo, sutiko su Biogeno analize ir pateikė išorės komisijos posėdyje teigiamą medicininę šio vaisto apžvalgą. Agentūros statistikos ekspertas pateikė prastesnę apžvalgą, nurodydamas prieštaringus tyrimų duomenis. Dr. Cavazzoni sakė, kad FDA nusprendė patvirtinti vaistą dėl didelio Alzheimerio ligos gydymo poreikio ir lūkesčio, kad vaisto gebėjimas sumažinti amiloidą sumažins kognityvinį nuosmukį"[1].
Landsbergių ir jų pakalikų išvogtoje Lietuvoje nesukūrėme ekonomikos, kad galėtume pirkti tokius brangius vaistus. Ką šiandien būtų galima nuveikti Lietuvoje?
"WSJ: kokių prevencinių priemonių žmonės gali imtis?
A: Dieta. Žmonės, besilaikantys vegetariškos ar Viduržemio jūros dietos, turi švaresnes nuo Alzheimerio ligos patologijos smegenis, nei tie, kurie valgo dietą, kurioje gausu sočiųjų riebalų. Kraujagyslių rizikos mažinimas, kraujospūdžio, cholesterolio, diabeto, svorio kontrolė - įrodyta, kad visa tai sumažina jūsų demencijos išsivystymo riziką.
Būkite psichiškai ir socialiai aktyvūs.
Klausos praradimas gali būti vienas iš didžiausių galimai grįžtamųjų Alzheimerio ligos rizikos veiksnių. Tyrimai parodė, kad jei klausą prarandate ilgam laikui, tai sumažina smegenų regionus, esančius labai arti atminties centrų. Taigi klausos aparatai ir reguliarūs klausos tyrimai yra labai svarbūs.
WSJ: O miegas?
A: Mes žinome, kad miegas yra tas laikotarpis, kai smegenys sustiprina mūsų imunitetą ir archyvuoja mūsų prisiminimus. Mes žinome, kad miegas yra svarbus, norint pašalinti toksinius baltymus iš smegenų. Visi šie dalykai yra labai svarbūs. Taigi taip, norint sveikos atminties, svarbu gerai pailsėti.“ [2]
1. FDA Backs Alzheimer's Drug Over Advisory Panel's Doubts
Walker, Joseph. Wall Street Journal, Eastern edition; New York, N.Y. [New York, N.Y]08 June 2021: A.1.
2. Health &
Wellness: How to Lower Alzheimer's Risk --- A top researcher discusses
steps you can take and the advances in diagnosis and treatment
Ansberry, Clare. Wall Street Journal, Eastern edition; New York, N.Y. [New York, N.Y]08 June 2021: A.11.
Komentarų nėra:
Rašyti komentarą