„Vertex Pharmaceuticals teigė, kad jos vaistas gali sumažinti vidutinio sunkumo ar stiprų ūminį skausmą ir gali padėti išvengti priklausomybės rizikos.
Bostono „Vertex Pharmaceuticals“ antradienį paskelbė, kad sukūrė eksperimentinį vaistą, kuris malšina vidutinio sunkumo ir stiprų skausmą, blokuoja skausmo signalus, kol jie dar nepatenka į smegenis. Jis veikia tik periferinius nervus, esančius iki smegenų ir nugaros smegenų, todėl skiriasi nuo opioidų. Vertex teigia, kad tikimasi, kad naujasis vaistas padės išvengti opioidų potencialo sukelti priklausomybę.
Bendrovė pranešė, kad ji baigė du atsitiktinių imčių tyrimus: pirmame – 1118 žmonių, kuriems buvo atlikta pilvo plastika, o kitame – 1073 žmonių, kuriems buvo atlikta kojos operacija. Šios dvi procedūros dažniausiai naudojamos, tiriant žmones, kenčiančius nuo ūmaus skausmo – laikino pobūdžio, kurį sukelia kažkas panašaus į chirurginę procedūrą ir, tikėtina, su laiku palengvės.
Savo klinikiniuose tyrimuose Vertex matavo vaisto poveikį standartine skausmo skale, kurioje pacientai skausmo stiprumą įvertino nuo 1 iki 10, o 10 – stipriausią. Pranešama, kad tie, kurie vartojo šį vaistą, statistiškai ir kliniškai reikšmingai sumažino skausmą. Trečiajame tyrime buvo tiriamas vaisto saugumas ir toleravimas žmonėms, patiriantiems skausmą dėl įvairių sąlygų.
Atsižvelgdama į rezultatus, kurie dar turi būti paskelbti arba pristatyti susitikime, „Vertex“ iki metų vidurio planuoja kreiptis į Maisto ir vaistų administraciją, kad būtų gautas leidimas prekiauti šiuo vaistu – tablete, kuri kol kas vadinama VX-548.
Bendrovė nesakė, kada bus pateikti visi rezultatai ir duomenys, tačiau mokslininkai, kurie nedalyvavo vaisto kūrime, teigė, kad bendrovės paskelbta informacija buvo daug žadanti.
Dr. Henry Kranzleris, psichiatrijos profesorius ir Pensilvanijos universiteto Perelmano medicinos mokyklos Priklausomybės studijų centro direktorius, pavadino vaistą „terapiniu proveržiu“.
Jis teigė, kad jo kūrimas buvo pagrįstas tvirtu mokslo šaltiniu ir, bent jau esant ūminiam skausmui, „atrodo labai daug žadantis“, kurio veiksmingumas, nors ir nėra geresnis už opioidinį oksikodoną, taip pat nėra blogesnis.
„Tai gali būti sėkminga“, – sakė Jeilio neurologijos, neurologijos ir farmakologijos profesorius dr. Stephenas Waxmanas. Daktaras Waxmanas nebuvo susijęs su tyrimu, tačiau bendrovė jam sumokėjo 1000 dolerių honorarą už kalbėjimą. Jis prognozavo, kad „Vertex“ vaistas bus tik pirmasis įsiveržimas į šią naują sritį.
„Man patinka manyti, kad tai yra vaistų, nesukeliančių priklausomybės nuo skausmo, pradžia“, – sakė jis.
Dr. Jamesas P. Rathmellas, Harvardo medicinos mokyklos anestezijos profesorius, sakė, kad tai yra mūsų visų, dirbančių šiame versle, svajonė ilgą laiką.
Šiuo metu dauguma žmonių, kuriems reikalingas vidutinio sunkumo ar stiprus skausmas, turi dvi galimybes: tokius vaistus, kaip ibuprofenas ir COX-2 inhibitorius arba opioidus. Tokie vaistai, kaip ibuprofenas nėra labai veiksmingi, o opioidai, kaip gerai žinoma, gali sukelti priklausomybę dėl savo veikimo. Jokiu būdu negalima atskirti opioidų poveikio – skausmo malšinimo – nuo šalutinio poveikio: mąstymo, pažinimo, energijos ir emocijų pokyčių.
Opioidų krizė, viena iš didžiausių visuomenės sveikatos problemų Jungtinėse Valstijose, prasidėjo daugiau, nei prieš du, dešimtmečius ir apėmė žmones, kurie pradėjo vartoti vaistus nuo skausmo, bet tapo priklausomi. Valstijoms sugriežtinus receptinių opioidų reguliavimą, daugelis ėmėsi nelegalių gatvės narkotikų, tokių, kaip heroinas ir fentanilis. Nors dabar gydytojai atsargiau skiria opioidus, daugelis vis dar tai daro, nes alternatyvų yra nedaug.
Pastangos sukurti naują skausmą malšinančių vaistų klasę buvo rimtai pradėtos 1990-aisiais. Tyrėjai paklausė, ar yra natrio kanalų, būdingų periferiniams nervams. Tai yra portalai, kurie atsidaro, kad siųstų skausmo signalus iš nervų į smegenis, o paskui užsidaro, kad nustotų perduoti. Jei būtų portalų, kurie valdytų tik signalus iš periferinių nervų, tai rodytų, kad vaistai gali juos blokuoti ir kontroliuoti skausmą, nepažeidžiant smegenų ir nesukeliant priklausomybės. Skausmas gali būti sustabdytas prie jo šaltinio.
Taigi, mokslininkai pradėjo ieškoti žmonių, kurie turėjo genetinių mutacijų, neleidžiančių periferiniams nervams perduoti skausmo signalų arba dėl kurių periferiniai nervai beveik nuolat signalizuoja apie skausmą. Jei jie rastų tas mutacijas, susiję genai galėtų būti modifikuoti vaistais.
Galiausiai jie rado abiejų tipų mutacijas.
Alabamoje dėl vienos genų mutacijos šeima susirgo degančio žmogaus sindromu, dėl kurio periferiniai nervai pervargsta. Žmonės jaučia deginantį skausmą, kuris, kai kurių teigimu, yra tarsi karšta lava jų viduje. Tai gali atnešti bet kokia šiluma – mūvint kojines ar megztinį arba einant į lauką, kai yra 70 laipsnių pagal Farenheitą.
„Tai tragiška liga“, – sakė daktaras Waxmanas. „Tai tiesiogine to žodžio prasme priveda kai kuriuos į savižudybę“.
Po daugelio metų paieškų mokslininkai rado žmonių su genų mutacija, dėl kurios atsirado priešingas poveikis. Atradimas prasidėjo nuo paauglio berniuko Pakistane. Jis užsidirbdavo, vaikščiodamas ant anglių ar pjaustydamasis aštriais ašmenimis gatvės pasirodymuose. Jo šeimos nariai turėjo tą pačią mutaciją: „neskausmingi lūžiai, neskausmingi nudegimai, neskausmingi danties ištraukimai ir neskausmingas gimdymas“, – sakė daktaras Waxmanas.
Jis sakė, kad ne tai, kad žmonės, turintys tokias mutacijas, jautė mažiau skausmo; „Jie nejautė jokio skausmo“.
Šios mutacijos ir vėlesni tyrimai paskatino mokslininkus atrasti, kad skausmui perduoti reikalingi du genai, žinomi kaip Nav1.7 ir 1.8. Lenktynės buvo skirtos rasti vaistą, pagrįstą vienu iš tų genų.
"Kiekviena didelė įmonė dirbo su jais", - sakė Dr. David Altshuler, Vertex Pharmaceuticals vyriausiasis mokslo darbuotojas.
Tačiau rasti veiksmingą vaistą buvo sudėtinga užduotis. „Vertex“, sakė daktaras Altshuleris, prie projekto praleido 20 metų.
Rezultatas yra VX-548. Jis slopina Nav1.8, laikinai blokuodamas baltymą, reikalingą nervams perduoti skausmo signalus.
Tyrimuose dalyvavo žmonės, kenčiantys nuo ūminio skausmo. Tačiau bendrovė dabar tiria žmones, sergančius lėtiniu diabetinės periferinės neuropatijos skausmu, ir pacientus, sergančius nugaros skausmu, juosmens-kryžmens radikulopatija, kurią sukelia stuburo juosmeninės dalies nervo sutrikimas arba sužalojimas.
Kol kas Vertex vaistas, jei jis būtų patvirtintas, būtų naudojamas tik gana siauromis sąlygomis. Didesnis poreikis yra vaistai, nesukeliantys priklausomybės lėtiniam skausmui kontroliuoti, o kol vyksta tyrimai, šiuo metu nauda būtų tik tiems, kurie kenčia nuo ūminio skausmo." [1]
Jei berniukas Pakistane turi tokią baltymo mutaciją, kad visai nejaučia skausmo, tai, gerai paieškojus, galima surasti vaistus, kurie pilnai pakartoja tos mutacijos poveikį. Kolkas sukurti tą mutaciją pakartojantys vaistai veikia, bet nepilnai.
1. Experimental Drug Is Said to Cut Off Pain at the Source: [National Desk]. Kolata, Gina. New York Times, Late Edition (East Coast); New York, N.Y.. 31 Jan 2024: A.15.
Komentarų nėra:
Rašyti komentarą