„JAV vaistų reguliavimo institucija patvirtino naują individualų, ląstelėmis pagrįstą, kraujo vėžio gydymą iš Johnson & Johnson, kuris yra pirmasis toks gydymas JAV, iš pradžių sukurtas Kinijoje.
Maisto ir vaistų administracija pirmadienį patvirtino terapiją, pavadintą Carvykti, skirtą daugybinei mielomai gydyti suaugusiems pacientams, kurių liga pablogėjo, nepaisant ankstesnio gydymo kitais vaistais.
Patvirtinimas siūlo galimą kelią į priekį Vakarų vaistų gamintojams, norintiems pristatyti Kinijoje sukurtus vaistus į JAV, nerimaujant dėl vaistų kūrimo kokybės: atlikti atskirus patvirtinamuosius tyrimus su amerikiečiais.
Viename iš J&J JAV tyrimų maždaug 98 % iš 97 daugybine mieloma sergančių pacientų, gydytų Carvykti, reikšmingai sumažėjo baltymų, signalizuojančių apie mielomos buvimą, o 83 % pacientų buvo visiška remisija, o tai rodo, kad vėžio ląstelių nebuvo aptinkama 22 mėnesius po gydymo.
Tarptautinio mielomos fondo vyriausiasis medicinos pareigūnas Josephas Mikhaelis sakė, kad tyrimo metu parodytas veiksmingumas buvo "tikrai precedento neturintis. Štai kodėl aplink jį tiek daug kalbų".
Išsėtinė mieloma yra vėžys, pažeidžiantis plazmos ląsteles, ir nors pastaraisiais metais kiti gydymo būdai pailgino pacientų išgyvenamumą, JAV vėžio draugijos duomenimis, kiekvienais metais ji sukelia daugiau, nei 12 400 mirčių.
J&J's Carvykti priklauso terapijos klasei, žinomai kaip CAR-T, santrumpa: chimerinio antigeno receptoriaus T ląstelės. CAR-T yra sudėtingas gydymas, kuris prasideda nuo paties paciento T ląstelių, su infekcija kovojančių baltųjų kraujo kūnelių, kurie yra imuninės sistemos dalis, išskyrimu.
Pacientų T-ląstelės yra genetiškai modifikuojamos laboratorijose, todėl maždaug po keturių savaičių jas suleidus atgal pacientui, šios modifikuotos T-ląstelės nukreipiamos prieš vėžį ir naikina vėžines ląsteles.
Kai kurių CAR-T terapijų kūrimas taip pat sukėlė susirūpinimą dėl saugos, todėl įmonės buvo priverstos sustabdyti kai kuriuos bandymus. CAR-T gali sukelti rimtų šalutinių poveikių, pavyzdžiui, per daug stimuliuoti imuninę sistemą, todėl medicinos centrai turi būti specialiai apmokyti stebėti pacientus po gydymo.
Pirmadienį Belgijos bendrovė „Celyad Oncology SA“ pranešė sustabdžiusi eksperimentinį CAR-T tyrimą žmonėms, sergantiems storosios žarnos vėžiu, mirus dviem pacientams. Celyad sakė tirianti mirtis.
Carvykti dabar yra šeštoji CAR-T terapija, leidžiama naudoti JAV po to, kai Novartis AG, Bristol-Myers Squibb Co ir Gilead Sciences Inc. pristatė kitus vaistus, skirtus kraujo vėžiui gydyti.
Vaistų įsisavinimas nebuvo staigus iš dalies dėl jų gamybos ir skyrimo pacientams sudėtingumo. Kai kuriais atvejais buvo apribota viruso, kuris naudojamas gamybos procese, pasiūla. Remiantis įmonių pajamų ataskaitomis, bendras CAR-T pardavimas 2021 m. išaugo iki 1,7 mlrd. dolerių nuo 340 mln. dolerių 2018 m.
„J&J“ teigė, kad vien „Carvykti“ per metus visame pasaulyje galėtų parduoti už mažiausiai 5 mlrd. dolerių.
Ši terapija yra vieni iš brangiausių naujų vaistų, kai kurių kaina vienam pacientui yra daugiau nei 400 000 dolerių. Vaistų kainų sergėtojai šias kainas pavadino per didelėmis, todėl kai kuriems pacientams jie gali būti nepasiekiami.
Įmonės pažymi, kad CAR-T skiriami kaip vienkartinis gydymas, buvo veiksmingi, o jų kūrimas ir gamyba yra brangūs.
„J&J's Carvykti“ kainuoja 465 000 dolerių vienam pacientui už vienkartinį gydymą. Bendrovė tikisi, kad dauguma draudikų, o ir Amerikos pagyvenusiųjų sveikatos draudimas Medicare padengs gydymą, sakė atstovas.
Anksčiau patvirtinti CAR-T gydymo būdai daugiausia buvo pagrįsti tyrimais ir bandymais Vakarų šalyse." [1]
1. U.S. News: FDA Clears Blood Cancer Treatment
Loftus, Peter. Wall Street Journal, Eastern edition; New York, N.Y. [New York, N.Y]. 01 Mar 2022: A.2.