„Nauji vaistai, skirti gydyti pjautuvinę ligą ir beta talasemiją, dvi genetines kraujo ligas, pateks į antraštes 2024 m.
Žymiausias iš jų yra pirmasis CRISPR genu redaguotas vaistas, kurio istorinis pasirodymas įvyko 2023 m. pabaigoje. Genų redagavimui DNR redaguoti naudojamos molekulinės žirklės. Tai tikslesnė modifikavimo forma, nei genų terapija – senesnė technologija, kuri naudoja virusinį vektorių, kad į ląstelę įšvirkščiamas veikiantis genas. Genų redagavimas stulbinančiai greitai judėjo per vaistų vamzdynus – daug greičiau, nei genų terapija, kuri buvo lėta ir sunkiai vystoma.
Pjautuvinių ląstelių ligai gydyti genų modifikuota terapija exa-cel, sukurta Crispr Therapeutics ir Vertex, greičiausiai bus patvirtinta prieš pat „Bluebird Bio“ genų terapijos vaistą lovo-cel. Abiem atvejais kamieninės ląstelės pirmiausia išskiriamos iš paciento kūno. Tada jos yra redaguojamos (exa-cel) arba transfekuojamos virusiniu vektoriumi (lovo-cel) ir grąžinamos į kūną, kur ištaiso genetinį defektą. Teigiama, kad poveikis išlieka visą gyvenimą.
Tačiau šie vaistai vienam pacientui kainuos daugiau, nei 2 mln. dolerių.Net Amerikoje kai kuriems pacientams bus sunku juos išlaikyti. Vargingesnėse šalyse, kur gyvena dauguma pacientų, sergančių pjautuvine anemija, jų gauti bus neįmanoma.
Didelis genų redagavimo technologijos lankstumas ir jos gebėjimas nukreipti negenetines ligas reiškia, kad jos laukia ypač šviesi ateitis. Ateinančiais metais „Crispr Therapeutics“ ir „Caribou Biosciences“ stengsis sukurti jau paruoštus ląstelių produktus, galinčius gydyti vėžį ir kitas ligas.
Imuninės sistemos darbuotoją, T-ląstelę, galima surinkti iš donorų ir perprogramuoti per genų redagavimą, kad būtų kovojama su vėžiu, nesukeliant paciento organizmo imuninio atmetimo. Šis metodas reiškia, kad galingų CAR-T gydymo priemonių nebereikia gaminti atskirai ir brangiai kiekvienam pacientui.
„Crispr Therapeutics“ kuria panašią technologiją, kad sukurtų pakaitines insuliną gaminančias ląsteles kasoje.
Taip pat stengiamasi sukurti „in vivo“ genų redagavimą, kad genų redagavimo gydymo būdai būtų pristatyti į organizmą, supakuojant juos į lipidų nanodaleles.
Genų redagavimo technologija tobulėja ir kitais būdais. „Verve Therapeutics“ daugiausia dėmesio skiria širdies ir kraujagyslių ligoms, naudodama tikslesnį genų redagavimo metodą, žinomą, kaip „bazės redagavimas“, kuris gali pakeisti vieną genomo bazę, nepažeidžiant pačios DNR molekulės. Ieškokite naujienų apie jo pradinį darbą, skirtą cholesterolio kiekiui mažinti.
Tuo tarpu kitas gydymas, EBT-101 iš Excision, kurio tikslas - naudoti genų redagavimą, siekiant pašalinti ŽIV infekciją iš organizmo, bus baigtas pacientų registravimas į pirmąjį 1 fazės tyrimą 2024 m.
Kiti svarbiausi ateinančių metų įvykiai yra karštai laukiamas sprendimas dėl naujo antibiotiko šlapimo takų infekcijoms gydyti, kurių daugelis yra atsparūs esamiems antibiotikams; dvi „penkialentės“ meningokokinės vakcinos, apsaugančios nuo įvairiausių meningito serotipų; ir novatoriškas „mikroinvazinis“ akių implantas, kuris nuolat išskiria nedidelį kiekį vaisto nuo glaukomos, akių ligos. Jis žada pasiekti daug geresnių rezultatų, nei akių lašai, kuriuos pacientai dažnai pamiršta reguliariai naudoti. Dar vienas įdomus naujas gydymo būdas, kurį reikia stebėti, galima sakyti, ateinančiais metais. "[1]
· · · 1. "New medical treatments will use genetic scissors, and other clever tricks." The Economist, 13 Nov. 2023, p. NA.
Komentarų nėra:
Rašyti komentarą