Kaip jums patiktų, jei viena injekcija galiėtų sumažinti cholesterolio ir trigliceridų kiekį kraujyje visam gyvenimui?

"Pirmajame tokio tipo genų redagavimo eksperimente mokslininkai išjungė du beždžionių genus, kurie kelia širdies ligų riziką. Žmonės taip pat nešioja tokius genus, o eksperimentas sukėlė vilčių, kad šie pagrindiniai žudikai vieną dieną gali būti sutramdyti.

„Tai gali būti vaistas nuo širdies ligų“, - teigė dr. Michaelas Davidsonas, Čikagos universiteto Pritzkerio medicinos mokyklos lipidų klinikos direktorius, nedalyvavęs tyrime.

Tyrėjai ketino blokuoti du genus: PCSK9, kuris padeda sureguliuoti žemo tankio lipoproteidų cholesterolio lygį (ŽTL); ir ANGPTL3, kuris yra sistemos, reguliuojančios trigliceridus, kraujo riebalų rūšies, dalis. Abu genai yra aktyvūs kepenyse, kur gaminasi cholesterolis ir trigliceridai. Žmonės, paveldintys mutacijas, kurios sunaikino šių genų funkciją, širdies liga neserga.

Žmonės, kuriems padidėjęs trigliceridų ir ŽTL cholesterolio kiekis kraujyje, turi žymiai didesnę širdies ligų ir insultų, pagrindinių mirties priežasčių, riziką daugelyje išsivysčiusių pasaulio šalių. Vaistų kompanijos jau sukūrė ir parduoda du vadinamuosius PCSK9 inhibitorius, kurie ženkliai sumažina ŽTL cholesterolį, tačiau jie yra brangūs ir turi būti švirkščiami kas kelias savaites.

„Verve Therapeutics“ tyrėjai, vadovaujami vyriausiojo vykdytojo dr. Sekaro Kathiresano, nusprendė pakeisti pačius genus. Jų sukurtas vaistas susideda iš dviejų RNR gabalų - genų redaktoriaus ir mažyčio vadovo, kuris nukreipia redaktorių į vieną žmogaus DNR 23 raidžių seką tarp genomo 32,5 milijardo raidžių.

Įvedama į kūną RNR yra uždengta mažytėmis lipidų sferomis, kad apsaugotų vaistą nuo žaibiško suskilimo kraujyje. Lipidų sferos keliauja tiesiai į kepenis, kur jas praryja kepenų ląstelės. Sferų turinys išleidžiamas, o redaktoriui nusileidus ant tikslo, jis keičia vieną sekos raidę į kitą - tarsi pieštukas, trinantis vieną raidę, o kitas - rašantis.

Tyrėjai pranešė, kad sistema ne tik veikė 13 beždžionių, bet ir paaiškėjo, kad kiekviena kepenų ląstelė buvo redaguojama. Po genų redagavimo, beždžionių ŽTL lygis per dvi savaites sumažėjo 59 procentais. ANGPTL3 geno redagavimas lėmė 64% trigliceridų lygio sumažėjimą."

Lietuva paskutiniais dešimtmečiais tapo skurstančių žmonių kraštu. Mums labai padėtų toks gydymo metodas, kuriam užtenka vienos injekcijos, nes už daug injekcijų mes neišgalėtume sumokėti. Aišku, neramina galimos komplikacijos, bet jei miršti nuo širdies ir kraujagyslių ligų, tai vaistų sukeliamos komplikacijos darosi ne taip baisios.