„Bluebird Bio netrukus taps dviejų brangiausių vaistų pardavėju JAV, o kartu ir visame pasaulyje, kurių kiekvienas vaistas atneš beveik 3 mln. dolerių.
Nors didelė kaina sukelia visuomenės neigiamą reakciją, galima manyti, kad bendrovė ir jos investuotojai bent jau pamatys didžiulį pelną, kai vaistai pateks į rinką. Ne visai. Du Maisto ir vaistų administracijos patvirtinimai praėjusią vasarą galėjo išgelbėti įmonę iš finansinės bedugnės, tačiau Bostono rajone įsikūrusi „Bluebird“, kuri balandį paskelbė apie reikšmingus išlaidų sumažinimus, kad išsilaikytų, kurį laiką neturės pinigų.
Iššūkis yra tas, kad dvi Bluebird terapijos gydomos ligos – beta talasemija ir smegenų adrenoleukodistrofija arba CALD – kamuoja nedideles gyventojų dalis, todėl ribojamas jų ekonominis potencialas. Gydykite beta talasemiją – genetinę ligą, kuriai būdingas sveikų raudonųjų kraujo kūnelių trūkumas, dėl kurio atsiranda anemija. Sergant sunkiausia šios ligos forma, kraujas perpilamas kas kelias savaites, iš esmės pririšant juos prie gydytojo kabineto. Bluebird vaistas Zynteglo gali pakeisti gyvenimą tik vienu gydymu. Tai taip pat gali padėti sutaupyti pinigų: Klinikinės ir ekonominės apžvalgos institutas arba ICER apskaičiavo, kad gydymas gali būti ekonomiškas.
Tačiau ekonomika investuotojams nepasiteisina, nes JAV yra tik 1 300 žmonių, sergančių nuo transfuzijos priklausoma beta talasemija. Remiantis skaičiavimais, dviejų gydymo būdų, Zynteglo ir Skysona, skirtų CALD, pardavimai iki 2030 m. gali siekti šiek tiek daugiau nei 200 mln. dolerių. „RBC Capital Markets“ analitikui Lucai Issi. Palyginkime tai su Bluebird grynųjų pinigų deginimo greičiu. Šiais metais bendrovė tikisi išleisti šiek tiek, mažiau nei 340 mln. dolerių. Antrojo ketvirčio duomenimis, ji turėjo apie 218 mln. dolerių. Rezultatas yra tas, kad „Bluebird“ turi greitai surinkti pinigų. Bendrovė teigė, kad tiria finansavimo galimybes. Tačiau vertybinių popierių rinkai smukus, daugelis biotechnologijų įmonių buvo užšaldytos iš kapitalo rinkų.
„Bluebird“ kovos išryškina iššūkį kuriant vaistus itin retoms ligoms. Vyriausybė turi paskatų, pavyzdžiui, prioritetinių peržiūrų talonus. Kuponus galima išpirkti, siekiant pagreitinti FDA būsimo pelningesnio vaisto peržiūrą. „Bluebird“ gavo du ir tikisi iš jų išgryninti mažiausiai 200 mln. dolerių. Bendrovė „turi aiškų kelią į finansinį tvarumą ir nemažą teigiamą pagreitį“, rašė atstovė.
Statoma ne tik viena įmonė: Masačusetso technologijos instituto finansų profesorius Andrew Lo, kuris ieškojo būdų, kaip paskatinti investicijas į retų ligų gydymą, sako, kad yra pavojus, kad jei Bluebird tai nepadarys, kiti tokie gydymo būdai gali turėti vėsinantį poveikį. Šiuo metu patvirtinta tik keletas genų terapijų, tačiau į rinką atėjus brangesniems, bet potencialiai gydantiems vaistams, mokėtojai ir gamintojai turės rasti būdą, kaip susidoroti su kelių milijonų dolerių kaina. Vienas iš sprendimų, kurį „Bluebird“ siūlo „Zynteglo“, yra rizikos pasidalijimo sutartis, pagal kurią gamintojas gali grąžinti pinigus, jei produktas neveikia.
„Bluebird“ bulių atvejis, aiškina „Cowen“ analitikas Yaronas Werberis, yra tas, kad jo technologija ir gamyba gali būti pritaikyti kitoms indikacijoms. Šiuo metu bendrovė planuoja pateikti „lovo-cel“ patvirtinimo prašymą kitų metų pradžioje. Nors patvirtinimas tikrai padidintų bendrovės perspektyvas, ji vis tiek gali susidurti su konkurencija. Vertex Pharmaceuticals ir Crispr Therapeutics taip pat lenktyniauja, kad gautų patvirtinimą dėl jų genų redagavimo terapijos, skirtos pjautuvinėms ląstelėms gydyti. Kita problema yra ta, kad nors pjautuvinių ląstelių liga turi daug didesnę rinką, prieiga ir kompensavimas išlieka sudėtingas iššūkis. Dauguma pacientų, sergančių pjautuvo pavidalo ląstelių liga, yra afroamerikiečiai – populiacija, kuriai ilgą laiką trūko vienodų galimybių gauti priežiūrą.
Turėdamas tik 500 mln. dolerių rinkos kapitalizaciją, „Bluebird“ nėra brangus už biotechnologiją su dviem patvirtintomis terapijomis. Tačiau turėti brangiausią vaistą rinkoje ne visada yra gerai.“ [1]
1. World's Most Expensive Drugs Can't Cure What Ails This Biotech --- Bluebird Bio has priced two gene therapies at around $3 million, but its financial future remains uncertain
Wainer, David.
Wall Street Journal, Eastern edition; New York, N.Y. [New York, N.Y]. 04 Oct 2022: B.12.
Komentarų nėra:
Rašyti komentarą