„Rizikos kapitalistai išleidžia milijardus dolerių, siekdami vystyti naują ir galingą imunoterapijos būdą, bandant platesnį vėžiu sergančių pacientų ratą. Pirmą kartą JAV 2017 m. patvirtintos imuninių ląstelių terapijos, žinomos kaip CAR-T, sukėlė revoliuciją tam tikrų kraujo vėžio ligų gydyme ir daugeliui pacientų sukėlė ilgalaikę remisiją. Gydymas apima genų inžinerijos pokyčius turinčias pacientų imunines ląsteles, kad jos surastų ir išnaikintų vėžį. Tačiau šie gydymo būdai turi nemažas kainų etiketes, iš dalies dėl atliktų veiksmų ir kol kas taikomas tik mažumai vėžiu sergančių pacientų, sergančių kraujo vėžiu.
Šiandienos tokio gydymo metu „trūksta didžiulio kiekio rinkos, atsižvelgiant į kainą ir sudėtingumą“, - sakė dr. Daina Graybosch, vyresnioji analitikė, nagrinėjanti investicinio banko SVB „Leerink“ imuninės onkologijos klausimus. Gavę pažadą, susijusį su kraujo vėžio gydymu, investuotojai remia biotechnologijų įmones, siekiančias sumažinti ląstelių terapijos kainą ir išplėsti jas į tvirtus navikus, kurie formuojasi kūno organuose ir sudaro apie 90% suaugusiųjų vėžio atvejų.
Remiantis rinkos stebėtoju „CB Insights“, rizikos įmonės pernai į vėžio ląstelių terapijos startuolius investavo 3,83 mlrd. USD, tai yra daugiau, nei dvigubai daugiau, nei 2019 m. kai investuota 1,82 mlrd. dolerių. Iki balandžio 2 dienos startuoliai ląstelių terapijoje surinko 1,89 mlrd. Šios kompanijos susiduria su keliomis kliūtimis, įskaitant sunkumus, peržengiant apsaugą kietuosiuose navikuose, atsirandančią prieš imunines ląsteles.
Investuotojai lažinasi, kad naujos priemonės, tokios, kaip genų redagavimas, padės pradedantiesiems startuoliams išvalyti tas kliūtis ir išplėsti ląstelių terapiją. „Tai tik plačių laukų pradžia“, - sakė dr. Kennethas Meehanas, Dartmuto ir Dartmoutho-Hitchcocko Norriso medvilnės vėžio centro Libane, N.H. transplantacijos ir ląstelinės terapijos programos direktorius.
CAR-T terapija apima T ląstelių, tam tikros rūšies baltųjų kraujo kūnelių, surinkimą iš pacientų ir gabenimą į vaistų kompanijos laboratoriją, kur mokslininkai aprūpina juos molekuliniais kabliukais, vadinamais chimeriniais antigenų receptoriais (CAR CAR-T), kurie užfiksuoja žymeklį, esantį ant vėžio. Tada jie vėl suleidžiami į pacientą.
Naujausią CAR-T vaistą „Abecma“ sukūrė „Bristol-Myers Squibb Co.“ ir „Bluebird bio Inc.“, skirtas daugybinei mielomai - tam tikros rūšies kraujo vėžiui. Tyrimo metu 72% pacientų į gydymą reagavo iš dalies arba visiškai, o 28% pacientų - visiškai išnyko bet koks ligos požymis. JAV reguliuotojai kovo mėnesį patvirtino „Abecma“. „Aš tiesiog stebiuosi, kad toliau sveikstu“, - sakė Susan Voigt, 69 metų septynių vaikų mama, dalyvavusi klinikiniuose „Abecma“ tyrimuose. Nuo pat gydymo 2018 m. Dana-Farberio vėžio institute Bostone ji buvo remisijos stadijoje. „Abecma“, vartojama kaip vienkartinė infuzija, mažmeninė kaina yra 419 500 dolerių. „Bristol-Myers“ ir „Bluebird“ tikisi, kad tai padengs „Medicare“ ir komerciniai draudikai, tačiau tai gali skirtis priklausomai nuo plano, sakė „Bristol-Myers“ atstovas.
CAR-T terapijoje pateikiami įspėjimai apie citokinų išsiskyrimo sindromą, uždegiminių citokino molekulių išsiskyrimą, kuris gali būti sunkus arba mirtinas. Jos simptomai gali būti karščiavimas, žemas kraujospūdis ir pasunkėjęs kvėpavimas, jie kartais vargina Covid-19 pacientus. „Abecma“ tyrimo metu citokinų išsiskyrimo sindromo atvejai dažniausiai buvo žemo laipsnio, sakė Bristolis-Myersas ir „Bluebird“.
Rizikos investuotojų lažybos dėl naujų ląstelių terapijų atspindi platų mokslinį postūmį išsiaiškinti, ar gyvos ląstelės ir genai gali padėti spręsti platesnę ligų grupę. „Tai tikrai būdas, žadantis išgydyti kai kurias mūsų lėtines ligas“, - sakė dr. Jurgenas Eckhardtas, Leverkuseno, Vokietijoje įsikūrusio „Bayers AG“, „Bayer AG“ rizikos kapitalo padalinio ir ląstelių terapijos bendrovių investuotojo „Leaps by Bayer“ vadovas.
Keletas kompanijų siekia sumažinti išlaidas, taikydamos pasirinktus gydymo būdus, kuriuose nenaudojamos pačių pacientų ląstelės, įskaitant tokius startuolius kaip „Century“, „Acepodia Inc.“, „Appia Bio Inc.“, „Caribou Biosciences Inc.“ ir „Celularity Inc.“, taip pat viešai parduodamų biotechnologijų firmų, įskaitant „ImmunityBio Inc.“ Tokie startuoliai, kaip „Century“ ir „Cytovia Therapeutics Inc.“, sukuria imunines ląsteles naudodami indukuotas pluripotentines kamienines ląsteles, kuriose subrendusios ląstelės yra perprogramuojamos į ankstesnę būseną. Tai leidžia mokslininkams jas paversti specifinių imuninių ląstelių tipais". [1]
1. Cancer Therapies Draw Venture Cash
Gormley, Brian. Wall Street Journal, Eastern edition; New York, N.Y. [New York, N.Y]14 May 2021: B.11.
Komentarų nėra:
Rašyti komentarą