„Investuotojai kėlė taures už Biogen generalinio direktoriaus Michelio Vounatsoso sveikatą praėjusių metų birželį, kai Maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino bendrovės Alzheimerio monokloninį antikūną Aduhelmą – pirmąjį gydymą, kuris, kaip įrodyta, sulėtino sekinančios ligos progresavimą.
Tačiau šios viltys žlugo, kai Aduhelmas sulaukė politinės atakos, kurios kulminacija baigėsi Medicare ir Medicaid tarnybos praėjusį mėnesį atsisakymu mokėti už tai ne klinikinių tyrimų metu. Dauguma pacientų turės mokėti 28 200 dolerių per metus iš savo kišenės.
Nuo tada „Aduhelm“ pardavimai siekė tik 5,8 mln. dolerių, o „Biogen“ akcijų kaina sumažėjo perpus.
Antradienį M. Vounatsos paskelbė atsistatydinantis, o tai tapo kairiųjų kryžiaus žygio prieš aukštas vaistų kainas auka.
Tačiau šios kainos yra labai svarbios naujovėms. Kiti farmacijos generaliniai direktoriai gali pagalvoti apie didelį statymą dėl perspektyvaus vaisto, kad jis netaptų politiniu taikiniu.
Didelė M. Vounatsos klaida buvo per anksti sustabdyti du vėlyvos stadijos Aduhelmo bandymus. Ankstyvosios stadijos tyrimas parodė, kad vaistas pašalino iš pacientų smegenų nemažą kiekį amiloidinių apnašų – ligos požymio. Tačiau 2019 m. atlikta vėlyvojo etapo bandymų vidurio apžvalga neparodė reikšmingos pažinimo sugebėjimų, kuriuos sumažina ši liga, naudos.
Dešimtys vaistų nuo Alzheimerio ligos buvo nesėkmingi klinikinių tyrimų metu, todėl ekspertai nenustebo. Šokas įvyko po kelių mėnesių, kai Biogen paskelbė, kad sieks FDA patvirtinimo, remdamasi išsamesne post hoc analize, kuri nustatė reikšmingą klinikinę naudą.
Tie, kurie per vieną tyrimą vartojo didelę vaisto dozę, parodė, kad amiloidinės plokštelės sumažėjo vidutiniškai 71 % po 18 mėnesių, taip pat 25–28 % mažesnis atminties ir problemų sprendimo pablogėjimas, palyginti su placebo grupe.
Atrodo, kad antrojo tyrimo pacientai neturėjo naudos, tačiau jie vartojo didelę vaisto dozę trumpiau. Atrodo, kad gydymo nauda kaupiasi, laikui bėgant.
Taigi, nors abiejų bandymų rezultatai prieštarauja, juos taip pat buvo galima lengvai suderinti. FDA nusprendė juos suderinti, suteikdama Aduhelmui pagreitintą patvirtinimą, kuris leidžia agentūrai suteikti pacientams anksčiau prieigą prie vaistų, kurie „gydo rimtas ligas“ ir „patenkina nepatenkintus medicininius poreikius, remiantis surogatine baigtimi“.
Kas yra surogatinis galutinis taškas? Tam tikras biologinis žymeklis, pavyzdžiui, laboratorinis matavimas, kuris, kaip manoma, numato gydymo naudą. FDA dažnai suteikia greitesnį vaistų nuo vėžio patvirtinimą, remdamasi naviko susitraukimu, o ne išgyvenimo nauda, o išgyvenimo tyrimas gali užtrukti daugelį metų. Aduhelmo atveju FDA nustatė, kad amiloido kiekis smegenyse buvo pagrįstas pavyzdys. Šis sprendimas, kaip paaiškino FDA, buvo pagrįstas kitų klinikinių tyrimų įrodymais.
Tačiau daugelis liberalų apkaltino FDA, pažeidžiant jos griežtus standartus ir pasiduodant beviltiškų pacientų spaudimui. Demokratų įstatymų leidėjai birželį paskelbė apie tyrimą, kuriuo siekiama išspręsti „rimtą susirūpinimą dėl didelės kainos... ir proceso, dėl kurio jis buvo patvirtintas, nepaisant klausimų apie klinikinę vaisto naudą“.
Senatoriai Elizabeth Warren (D., Mass.) ir Billas Cassidy (R., La.) taip pat perspėjo, kad galimos Medicare išlaidos Aduhelmui „tikrina programos atsparumą“. "FDA patvirtinimas negarantuoja Medicare aprėpties, - pridūrė jie, - todėl programa turės atsakyti į didžiulį klausimą: ar ji turėtų apmokėti naujus ir brangius vaistus nuo Alzheimerio ligos, ir jei taip, kaip?"
CMS atsakė praėjusį mėnesį: ji apims Aduhelm ir būsimus Alzheimerio amiloido vaistus, kuriems bus suteiktas pagreitintas FDA patvirtinimas, tik tiems pacientams, kurie dalyvauja atsitiktinių imčių kontroliuojamuose tyrimuose. Tai veiksmingai apribos prieigą prie kelių tūkstančių pacientų, kai kurie iš jų gaus placebą.
Tai pirmas kartas, kai CMS tokiu būdu apribojo prieigą prie FDA patvirtinto vaisto. Neaišku, ar J. Vounatsos galėjo padaryti ką nors kitaip, norėdamas nuraminti vaistų kritikus. Praėjusiais metais jis sumažino kainą per pusę (28 200 dolerių yra sumažinta suma) ir sutiko paspartinti tolesnį atsitiktinių imčių kontroliuojamą tyrimą, kad patvirtintų jų naudą.
Demokratiniai įstatymų leidėjai ne visada reikalauja, kad FDA griežtai laikytųsi veiksmingumo standartų. Kai kurie dabar reikalauja, kad FDA nedelsiant patvirtintų Moderna vakciną mažiems vaikams, nors ji nepadidino apsaugos nuo hospitalizavimo, palyginti su placebu Modernos tyrime – nė vienas vaikas nei vienoje grupėje nebuvo paguldytas į ligoninę – ir tik nežymiai sumažino (37,5 proc. ) infekcijų skaičių 2–5 metų vaikams– mažiau, nei 50 % standartas, nustatytas FDA patvirtinti Covid vakcinas.
Tačiau vaikai gamino antikūnus – tai yra surogatinė baigtis – panaši į jaunų suaugusiųjų antikūnus. Taigi, teorija teigia, kad vakcina gali suteikti vaikams daugiau naudos, nei buvo įrodyta klinikiniuose tyrimuose. Bet tai spėjimas.
Daug svarbesnis atvejis, kai Alzheimerio liga sergantiems pacientams suteikiama galimybė gauti gydymą, kuris gali sulėtinti sekinančios ir mirtinos ligos eigą. Nedaug vaikų miršta nuo Covid. Kasmet šimtai tūkstančių pagyvenusių žmonių miršta nuo Alzheimerio ligos ir jo komplikacijų. Ponas Vounatsos nebus vienintelė kairiųjų karo dėl didelių vaistų kainų auka.“ [1]
1. Biogen's CEO Becomes a Political Sacrifice
Finley, Allysia.
Wall Street Journal, Eastern edition; New York, N.Y. [New York, N.Y]. 05 May 2022: A.17.
Komentarų nėra:
Rašyti komentarą