„Intellia
Therapeutics Inc. pranešė apie džiuginančius ankstyvosios stadijos tyrimų
rezultatus, susijusius su savo Crispr genų redagavimo procedūromis, o tai yra
naujausias požymis, kad dėka šios pažangios technologijos ateinančiais metais gali
būti parduodami naujoviški vaistai.
„Intellia“
penktadienį pranešė, kad vienas iš gydymo būdų, kodiniu pavadinimu NTLA-2002,
žymiai sumažino baltymo, sukeliančio periodinius patinimo priepuolius, kiekį
šešiems pacientams, sergantiems reta genetine liga, vadinama paveldima
angioedema arba HAE.
Atskirame tyrime,
paremtame anksčiau paskelbtais tyrimų duomenimis, Intellia gydymas NTLA-2001
sumažino ligą sukeliančių baltymų kiekį daugiau nei 90 % 12 žmonių, sergančių
transtiretino sukelta amiloidozės kardiomiopatija arba ATTR-CM – genetine liga,
galinčia sukelti širdies nepakankamumą.
Nepaisant teigiamų
rezultatų, išlieka klausimų, ar gydymas, pagrįstas Crispr, veiks saugiai ir
efektyviai, sakė analitikai.
Naujausiuose
„Intellia“ tyrimuose dalyvavo nedidelis pacientų skaičius, jie buvo atskleisti
naujienų pranešimuose ir nebuvo paskelbti recenzuojamame žurnale. NTLA-2002
tyrimo rezultatai buvo pristatyti Bradykinin simpoziume Berlyne – medicinos
susitikime, kuriame daugiausia dėmesio skirta angioedemai.
Duomenys buvo
gauti iš mažų, vadinamųjų 1 fazės tyrimų, atliktų Naujojoje Zelandijoje ir JK,
į kuriuos nebuvo įtrauktos kontrolinės grupės. Tokių ankstyvųjų tyrimų
rezultatai gali būti nepatikimi vaisto saugumo ir veiksmingumo prognozėse, kas bus, kai
junginys bus išbandytas su didesniu pacientų skaičiumi.
„Intellia“ akcijos
penktadienį prekyboje nukrito 4,2%, iš dalies dėl saugumo problemų, nes kai
kuriems tyrimuose dalyvavusių žmonių kepenų fermentų lygis laikinai padidėjo.
Vis dėlto išvados
papildo preliminarius, bet daug žadančius įrodymus apie vaistų, pagrįstų genų
redagavimo technologija, potencialą. Praėjusiais metais „Intellia“ teigė, kad
NTLA-2001 sumažino ATTR sergančių pacientų ligas sukeliančių baltymų kiekį.
„Mes parodėme, kad
pirmasis kartas nebuvo nukrypimas“, – sakė „Intellia“ generalinis direktorius
Johnas Leonardas.
HAE tyrimo metu
trims pacientams buvo skirta 25 miligramų gydymo dozė, o jų baltymų kiekis
sumažėjo vidutiniškai 65 % per mažiausiai 16 savaičių. Prieš tyrimą pacientai
paprastai patyrė 1,1–7,2 tinimo priepuolių per mėnesį; „Intellia“ teigė, kad
atakų skaičius per 16 savaičių sumažėjo vidutiniškai 91 proc.
Kiti trys HAE
pacientai gavo 75 miligramų dozę. „Intellia“, įsikūrusi Kembridže, Masačusetso
valstijoje, teigė, kad tiriamųjų baltymų kiekis sumažėjo dar labiau – 92%,
tačiau ji negalėjo pranešti apie jų patinimo priepuolių dažnį, nes tiriamieji
dar nebuvo baigę stebėjimo laikotarpio.
Žmonėms,
dalyvavusiems HAE tyrime, buvo leista ir toliau vartoti anksčiau išrašytus
vaistus, kad būtų išvengta patinimo priepuolių, o tai greičiausiai iškreipė rezultatus
„Intellia“ gydymo naudai, pranešime klientams sakė BMO Capital Markets
analitikas Kostas Biliouris.
„Intellia“ teigė,
kad kai kuriems pacientams, dalyvavusiems dviejuose tyrimuose, apie kuriuos
pranešta penktadienį, laikinai, nedidelio laipsnio fermentų padidėjimas buvo
išmatuotas atliekant laboratorinius kepenų pažeidimo požymius. Pacientai
nepatyrė jokių simptomų, o jų fermentų lygis vėliau tapo normalus, sakė
Intellia.
Vis dėlto, kepenų
fermentų signalai, pastebėti mažuose tyrimuose, „užuomina apie didėjančią
riziką, kai bandymai tampa vis didesni“, – savo kliento pastaboje sakė Davidas
Lebowitzas iš „Citi“" [1].