„Intellia Therapeutics Inc. pranešė apie džiuginančius ankstyvosios stadijos tyrimų rezultatus, susijusius su savo Crispr genų redagavimo procedūromis, o tai yra naujausias požymis, kad dėka šios pažangios technologijos ateinančiais metais gali būti parduodami naujoviški vaistai.
„Intellia“ penktadienį pranešė, kad vienas iš gydymo būdų, kodiniu pavadinimu NTLA-2002, žymiai sumažino baltymo, sukeliančio periodinius patinimo priepuolius, kiekį šešiems pacientams, sergantiems reta genetine liga, vadinama paveldima angioedema arba HAE.
Atskirame tyrime, paremtame anksčiau paskelbtais tyrimų duomenimis, Intellia gydymas NTLA-2001 sumažino ligą sukeliančių baltymų kiekį daugiau nei 90 % 12 žmonių, sergančių transtiretino sukelta amiloidozės kardiomiopatija arba ATTR-CM – genetine liga, galinčia sukelti širdies nepakankamumą.
Nepaisant teigiamų rezultatų, išlieka klausimų, ar gydymas, pagrįstas Crispr, veiks saugiai ir efektyviai, sakė analitikai.
Naujausiuose „Intellia“ tyrimuose dalyvavo nedidelis pacientų skaičius, jie buvo atskleisti naujienų pranešimuose ir nebuvo paskelbti recenzuojamame žurnale. NTLA-2002 tyrimo rezultatai buvo pristatyti Bradykinin simpoziume Berlyne – medicinos susitikime, kuriame daugiausia dėmesio skirta angioedemai.
Duomenys buvo gauti iš mažų, vadinamųjų 1 fazės tyrimų, atliktų Naujojoje Zelandijoje ir JK, į kuriuos nebuvo įtrauktos kontrolinės grupės. Tokių ankstyvųjų tyrimų rezultatai gali būti nepatikimi vaisto saugumo ir veiksmingumo prognozėse, kas bus, kai junginys bus išbandytas su didesniu pacientų skaičiumi.
„Intellia“ akcijos penktadienį prekyboje nukrito 4,2%, iš dalies dėl saugumo problemų, nes kai kuriems tyrimuose dalyvavusių žmonių kepenų fermentų lygis laikinai padidėjo.
Vis dėlto išvados papildo preliminarius, bet daug žadančius įrodymus apie vaistų, pagrįstų genų redagavimo technologija, potencialą. Praėjusiais metais „Intellia“ teigė, kad NTLA-2001 sumažino ATTR sergančių pacientų ligas sukeliančių baltymų kiekį.
„Mes parodėme, kad pirmasis kartas nebuvo nukrypimas“, – sakė „Intellia“ generalinis direktorius Johnas Leonardas.
HAE tyrimo metu trims pacientams buvo skirta 25 miligramų gydymo dozė, o jų baltymų kiekis sumažėjo vidutiniškai 65 % per mažiausiai 16 savaičių. Prieš tyrimą pacientai paprastai patyrė 1,1–7,2 tinimo priepuolių per mėnesį; „Intellia“ teigė, kad atakų skaičius per 16 savaičių sumažėjo vidutiniškai 91 proc.
Kiti trys HAE pacientai gavo 75 miligramų dozę. „Intellia“, įsikūrusi Kembridže, Masačusetso valstijoje, teigė, kad tiriamųjų baltymų kiekis sumažėjo dar labiau – 92%, tačiau ji negalėjo pranešti apie jų patinimo priepuolių dažnį, nes tiriamieji dar nebuvo baigę stebėjimo laikotarpio.
Žmonėms, dalyvavusiems HAE tyrime, buvo leista ir toliau vartoti anksčiau išrašytus vaistus, kad būtų išvengta patinimo priepuolių, o tai greičiausiai iškreipė rezultatus „Intellia“ gydymo naudai, pranešime klientams sakė BMO Capital Markets analitikas Kostas Biliouris.
„Intellia“ teigė, kad kai kuriems pacientams, dalyvavusiems dviejuose tyrimuose, apie kuriuos pranešta penktadienį, laikinai, nedidelio laipsnio fermentų padidėjimas buvo išmatuotas atliekant laboratorinius kepenų pažeidimo požymius. Pacientai nepatyrė jokių simptomų, o jų fermentų lygis vėliau tapo normalus, sakė Intellia.
Vis dėlto, kepenų fermentų signalai, pastebėti mažuose tyrimuose, „užuomina apie didėjančią riziką, kai bandymai tampa vis didesni“, – savo kliento pastaboje sakė Davidas Lebowitzas iš „Citi“" [1].
Lietuvoje turime Crispr specialistų, bet praktiškų rezultatų neturime. Reikia rimtai pagalvoti, kodėl.
1. U.S. News: Crispr Treatments Show Early Promise
Walker, Joseph.
Wall Street Journal, Eastern edition; New York, N.Y. [New York, N.Y]. 17 Sep 2022: A.6.
Komentarų nėra:
Rašyti komentarą