„JAV Maisto ir vaistų administracija (FDA) vis dažniau pristabdo vaistų įmonių eksperimentinių vaistų tyrimus, o tai yra šalutinis pramonės perėjimo prie perspektyvių, bet mažiau patikrintų, technologijų poveikis.
Agentūra, kuri turi pasirašyti, kad įmonės galėtų pradėti bandyti eksperimentinį vaistą žmonėms, jau seniai naudojosi savo įgaliojimais sulaikyti tyrimus dėl saugumo problemų.
Kadangi biotechnologijos siekia pažangesnių ląstelių ir genų terapijų, FDA išleido daugiau sustabdymų, nei būdavo išleidusi, remiantis Wall Street Journal FDA duomenų apie klinikinius sulaikymus apžvalga, kai kurie iš jų buvo gauti pagal Informacijos laisvės akto užklausą.
Remiantis agentūros duomenų apžvalga, agentūra kasmet nuo 2017 iki 2021 m. sustabdė klinikinius eksperimentinių vaistų tyrimus vidutiniškai 664 kartus, palyginti su 557 kiekvienais per pastaruosius penkerius metus. Iki praėjusių metų gruodžio vidurio FDA išleido 747 sustabdymus.
„Barometras pasikeitė taip greitai, kaip galite, būkime atsargūs“, nes technologijos yra naujesnės, sakė „Jefferies Financial Group“ analitikas Michaelas Yee.
Naujosios technologijos žada proveržį, kovojant su sudėtingomis ligomis, tokiomis kaip hemofilija ir raumenų distrofija, tačiau jų vystymasis kelia pavojų. Genų terapijos, pakeičiančios sugedusius genus, bandymus užgožia kai kurių jaunų tiriamųjų mirtis ir kiti saugos klausimai. Naujosios technologijos taip pat reikalauja daugiau laiko ir pastangų iš reguliavimo institucijų, kad neatsiliktų nuo sudėtingos pažangos.
Tarp atidžiai stebimų vaistų, kurių tyrimai buvo laikinai sustabdyti pastaraisiais mėnesiais, buvo Bluebird Bio Inc. atlikta pjautuvo ląstelių genų terapija, gydomam paaugliui susirgus anemija. Vertex Pharmaceuticals Inc. diabeto ląstelių terapijos bandymai buvo sustabdyti FDA pareiškus, kad reikia daugiau informacijos apie dozes. Abu bandymai pradėti iš naujo.
Problema kyla dėl šimtų naujų tyrimų, kuriuos įmonės kasmet remia, siekdamos įvertinti, ar kandidatas į vaistą veikia saugiai. Spręsdama, ar patvirtinti vaistą, FDA peržiūri tyrimo rezultatus.
Pagal federalinius teisės aktus ji gali sustabdyti klinikinius tyrimus dėl įvairių priežasčių, įskaitant, siekiant apsaugoti tiriamuosius savanorius nuo nepagrįstos ligos ar sužalojimo rizikos arba dėl to, kad tyrimo planas yra nepakankamas.
Kai kurie sulaikymai sukėlė akcininkų ieškinius, kuriuose teigiama, kad įmonės nuslėpė informaciją apie sulaikymą arba uždelsė dalytis informacija apie sulaikymą. Kai kurie investuotojai kritikavo tam tikras bendroves, kad jos klaidingai nurodė, kodėl FDA paprašė sulaikyti, kai priežastys pasirodė viešuose dokumentuose.
FDA darbo grupė skaidrumo klausimais paragino agentūrą 2010 m. atskleisti sulaikymus ir jų pašalinimus, tačiau jos rekomendacijos nebuvo įgyvendintos.
„Kiekvieną bandymą atliekant, yra žmonių, kurie stebi sulaikę kvapą“, – sakė Joshua Sharfsteinas, kuris 2010 m. vadovavo FDA komisaro pavaduotojui ir dabar yra Johnso Hopkinso visuomenės sveikatos mokyklos profesorius ir prodekanas. „Tai padeda pacientams, paslaugų teikėjams, įmonėms, investuotojams ir visiems žinoti tiesą.
Remiantis agentūros duomenų analize, tiek FDA skyrius, kuris tvirtina naujus vaistus, tiek skyrius, kuris tvirtina naujus biologinius produktus, pvz., vakcinas, pastaraisiais metais paskelbė daugiau tyrimų.
Agentūros atstovė sakė, kad Biologinių tyrimų ir vertinimo centro, FDA padalinio, kuris peržiūri didelių molekulių vaistus, sumos padidėjimą greičiausiai nulėmė vis daugiau naujų klinikinių tyrimų, susijusių su ląstelių ir genų terapija.
Ji teigė, kad FDA mažų molekulių vaistų skyriaus tendencijas būtų sunkiau nustatyti, neperžiūrėjus individualių sprendimų.
„FDA ir toliau dirba su medicinos produktų kūrėjais ir tyrėjais, kad palengvintų naujų galimų gydymo būdų kūrimą“, – teigė agentūra. "Tai apima užtikrinimą, kad tyrimo dalyviams nebūtų taikoma nepagrįsta rizika ankstyvo klinikinio tyrimo metu ir kad tyrimo planai atitiktų jų tikslus."
Analitikai teigė, kad pertraukų padidėjimą iš dalies taip pat gali lemti pastaraisiais metais išaugęs naujų bandymų skaičius.
„Didžioji bulių rinka lėmė precedento neturintį sektoriaus išplėtimą programų ir įmonių skaičiaus požiūriu“, – sakė Brianas Skorney, Robert W. Baird & Co pramonės analitikas. Daugelis kompanijų turėjo problemų, samdant patyrusias komandas. sakė. "Taigi jūs turite dinamiką, kai daug programų valdo palyginti nepatyrusios grupės."
Remiantis agentūros duomenų analize, nuo 2014 iki 2021 m. FDA padaugėjo prašymų leisti atlikti klinikinius tyrimus, naudojant eksperimentinius vaistus, 43 proc. Per tą laiką klinikinių tyrimų sustabdymų padaugėjo 66 proc.“ [1]
1. U.S. News: Pharmaceutical Testing Faces a Pause
Whyte, Liz Essley. Wall Street Journal, Eastern edition; New York, N.Y. [New York, N.Y]. 11 Jan 2023: A.6.
Komentarų nėra:
Rašyti komentarą