Sekėjai

Ieškoti šiame dienoraštyje

2023 m. birželio 7 d., trečiadienis

Amerika sunkiai mokės už itin brangias genų terapijas

  "Buteliukas yra žinomas, skystis viduje gali būti vanduo, bet kaina yra šiek tiek neįprastesnė. Zolgensma, genų terapija stuburo ir raumenų atrofijai gydyti, kainuoja 2,1 mln. dolerių.

 

     Tai vienas iš naujos kartos itin brangių vaistų. Beta talasemijos ir hemofilijos – dviejų kraujo ligų – gydymas kainuoja atitinkamai 2,8 mln. ir 3,5 mln. dolerių. Jų kainas gali aplenkti genų terapija nuo pjautuvo pavidalo ląstelių ligos, kuri, kaip tikimasi, bus patvirtinta šiais metais, ir viena nuo Diušeno raumenų distrofijos, kuri gali būti patvirtinta bet kurią dieną.

 

     Daugelyje vidutines ir mažas pajamas gaunančių šalių tokios terapijos nebus įmanoma taikyti. Ji taip pat sukels bėdų turtingiausiems, net, Amerikai. Farmacijos įmonės pažymi, kad vaistų kūrimas yra brangus, daugiausia retiems sutrikimams gydyti, ir gali būti naudingas visam gyvenimui. Vyriausybės ir draudikai turi nuspręsti, ar vaistai yra verti dabartinėmis kainomis, ir, jei ne, bandyti juos sumažinti. Sveikatos priežiūros ekspertai svarsto, ar šis procesas laikui bėgant gali priversti pakeisti Amerikos valstijų apmokėjimą už vaistus.

 

     Vertex, viena iš pjautuvinių ląstelių ligų gydymo firmų, teigia, kad dabartinis labiausiai nukentėjusių pacientų gydymas gali kainuoti 4–6 mln. dolerių per visą gyvenimą. Tačiau Klinikinės ir ekonominės apžvalgos institutas, ekspertų grupė, apskaičiavo, kad įmonės naujasis vaistas būtų ekonomiškai efektyvus tik už mažiau nei 2 mln. Dar neaišku, kiek ilgai išliks vaisto nauda.

 

     Pjautuvinių ląstelių liga, kuri gali sukelti didelį skausmą, insultą, rimtas infekcijas ir plaučių sutrikimus, yra ypatinga vyriausybių ir draudikų problema, nes ji yra gana dažna. Amerikoje nuo jos kenčia 100 000 žmonių, daugelis jų yra apdrausti pagal Medicaid – oficialią neturtingųjų sveikatos priežiūros programą. Michaelas Kleinrockas iš analitikos įmonės „iqvia“ žmogaus duomenų mokslo instituto tikisi, kad „Medicaid“ turės teikti pirmenybę pacientams, kai bus patvirtinti vaistai, nes ji negalės sau leisti mokėti už visus, kurie tuo pačiu metu gali gauti naudos.

 

     Vidutinės trukmės laikotarpiu gali prireikti pakeisti požiūrį. Francisas Collinsas iš Nacionalinių sveikatos institutų, finansuojančių medicininius tyrimus, teigia, kad vyriausybė pripažįsta, kad reikės „ypatingo kūrybinio mąstymo, kad būtų galima gauti [šių vaistų]“. Oficialios agentūros cms Inovacijų centro ataskaitoje siūloma pereiti prie sistemos, kurioje vyriausybė derasi valstijos Medicaid vardu, tikėdamasi panaudoti federalinę jėgą geresniems sandoriams laimėti. Nors detalės dar neišspręstos, tikimasi, kad mokėjimai gali būti susieti su vaistų veiksmingumu, kaip jau daroma Didžiojoje Britanijoje, Prancūzijoje ir Vokietijoje.

 

     Su sunkumais susidurs ir privatūs draudikai. Daugelis savo politikoje taikė tiesiogines išimtis arba apribojimus gauti genų terapiją. Kadangi draudikai turi didelę klientų kaitą, jie gali neturėti naudos iš gydymo sutaupytų lėšų, kurios kaupsis visą gyvenimą. Kalbama apie perdraudimo programas ir rizikos sutelkimą, tačiau pažangos padaryta nedidelė.

 

     Kai kurie teigia, kad, laikui bėgant, išlaidos mažės. Zandy Forbes, „Meiragtx“ vadovė, teigia, kad jos įmonė kuria Parkinsono ligos genų terapiją, kuri bus konkurencinga su esamais gydymo būdais. Siekdama šio tikslo, bendrovė nusprendė sutelkti visą plėtrą ir gamybą viduje, kad radikaliai sumažintų išlaidas. Istorija rodo, kad farmacijos prekių kainos gali nukristi. 1998–2009 m. gamybos patobulinimai leido 50 kartų sumažinti monokloninių antikūnų prekių kainą. Dabar jie reguliariai naudojami medicinoje.

 

     Yra ir kitas variantas, kad laimėjimai nueis perniek. Kai kurios valstijos nenorėjo mokėti kainos, reikalingos hepatitui c, virusinei ligai, panaikinti, nepaisant to, kad yra antivirusinių gydymo priemonių, kurios vienam pacientui kainuoja apie 20 000 dolerių, sako dr. Collinsas; dėl to gydomiesiems kyla įvairių kliūčių. Būtų nepaprastas švaistymas, jei tas pats nutiktų su nauja genų terapijos banga. [1]

 

·  ·  · 1.  "America will struggle to pay for ultra-expensive gene therapies." The Economist, 3 June 2023, p. NA.

Komentarų nėra: