„2019 m. Victoria Gray sėdėjo Nešvilio (Tenesio valstija) ligoninėje, kol gydytojai jai į venas suleido genetiškai modifikuotų ląstelių. Gimusi su pjautuvine anemija, ponia Gray didžiąją gyvenimo dalį praleido skubios pagalbos skyriuose, kęsdama skausmo priepuolius. Infuzija buvo lūžio taškas. Tuomet 34 metų ponia Gray buvo pirmoji, kuri gavo gydymą, pagrįstą „Crispr“ genų redagavimo metodu. Prieš terapiją ji buvo prikaustyta prie namų, tačiau išėjo be skausmo krizių.
Esu gydytojas. Didžiąją savo karjeros dalį žodis „išgydyta“ nebuvo vartojamas pjautuvinei anemijai apibūdinti. Dabar galime. Taip pat galime pasakyti apie cistinę fibrozę – kadaise mirtiną ligą, kurią daugumai pacientų tapo įmanoma gydyti tabletėmis, vadinamomis „Trikafta“. Beveik taip galime pasakyti apie nutukimą ir diabetą dėl GLP-1 vaistų. Mūsų medicinos aukso amžiuje sąrašas tęsiasi.
Tačiau auksas yra brangus.
Terapija, kuri padėjo poniai Gray, dabar parduodama, kaip „Casgevy“, kainuoja 2,2 mln. USD.
Konkurencinė terapija „Lyfgenia“ kainuoja 3,1 mln. USD.
Maždaug 16 000 amerikiečių, sergančių pjautuvine anemija, serga pakankamai gerai, kad galėtų gauti šį gydymą. Šeši iš dešimties naudojasi „Medicaid“ programa, o tai reiškia, kad ligos, kuria daugiausia serga juodaodžiai amerikiečiai, gydymas praktiškai yra valstybės biudžeto eilutė, kol dar nepriimamas klinikinis sprendimas. Įmonė, kuri dešimtmetį ir turtus skiria stebuklo išradimui, jį įkainoja per aukštai ir tikisi, kad už jį sumokės keli ryžtingi asmenys, dažnai palikdama visus kitus nuošalyje.
Sistema reaguoja racionaliai, sukurdama apsaugos priemones, skirtas prieigai valdyti ir išlaidoms kontroliuoti. Jei kiekvienas planas mokėtų 2 mln. USD už kiekvieną, kas atitinka kiekvienos naujos terapijos reikalavimus, metinės įmokos šeimoms visoje šalyje išaugtų tūkstančiais. Turime daugybę patikrinimų, kad to išvengtume: išankstinis leidimas, kurio metu gydytojai turi įrodyti, kad pacientams reikia vaisto; „aprėpties kriterijai“, ribojantys prieigą tam tikromis aplinkybėmis; ir „pakopinė terapija“, kurios metu pacientai pirmiausia turi išbandyti senesnius, pigesnius gydymo būdus. Dirbtinis intelektas vis dažniau peržiūri klinikinę informaciją ir paraiškas, kad ši politika būtų taikoma tiksliai ir nuosekliai.
Tos taisyklės, skirtos draudikai, pacientai, gydytojai ir gamintojai užkerta kelią pražūtingoms išlaidoms. Bet kas, jei jie neatsilieka nuo medicinos proveržių? Dirbu įmonėje, kuri remia geresnius sveikatos priežiūros mokėjimo sprendimus ir tiki, kad technologijos gali padėti pacientams rasti išgijimą. Kartais pačios taisyklės turi keistis.
Paimkime hepatitą C, kuris JAV pražudo daugiau žmonių nei ŽIV. Prieš dešimtmetį hepatitas C tapo viena pirmųjų lėtinių infekcijų, kurias tabletės galėjo išgydyti per kelias savaites. Tada, kadangi tabletės kainavo dešimtis tūkstančių dolerių ir galėjo sužlugdyti biudžetus, viena po kitos valstijos nusprendė, kad vaisto negalima gauti, kol kepenys nebus pakankamai surandėjusios, kad būtų įrodyta, jog jums jo reikia. Taisyklės reikalavo, kad žmonės sirgtų dar labiau, kad galėtų pasveikti. Nuo to laiko atsirado konkuruojančių gydymo būdų, o kainos sumažėjo, tačiau daugelis pacientų vis dar neturi prieigos prie jų.
Geros žinios yra tai, kad mes išsiaiškinome, kaip redaguoti gyvenimo kodą su „Crispr“ ir sutramdėme pjautuvinę anemiją bei hepatitą C. Mes atlikome sunkų mokslinį darbą. Dabar turime užtikrinti, kad vaistai pasiektų pacientus. Kai kuriais atvejais jau sugalvojome būdų.
Jie nesiremia vien labdara. Jie gali suderinti paskatas taip, kad moralinis sprendimas būtų ir ekonomiškai perspektyvus. 1987 m. „Merck“ gyvenimą keičianti piliulė nuo upinio aklumo neturėjo rinkos. Jos pacientai Afrikoje neturėjo nė dolerio, todėl jos atidavimas beveik nieko nekainavo ir nupirko tai, ko negalėjo gauti joks rinkodaros biudžetas: beveik 40 metų geros valios. „Regeneron“ genų terapija, skirta išgydyti retą kurtumo formą, gydo tiek mažai vaikų, kad bendrovė nusprendė gydymą padaryti nemokamą. Šiais metais „Regeneron“ įtraukė šį gestą į platesnį sandorį, kuris bendrovėje išvengė didelių tarifų ir sušvelnino kitų jos vaistų sąlygas. Dosnumas ir gudrumas šiais atvejais vienas kitą sustiprino.
„Operation Warp Speed“ išsprendė kitą paskatų problemą. Nė viena bendrovė nenorėjo statyti gamyklos vakcinai, kuri galėtų nepasiteisinti, todėl vyriausybė iš anksto pirko dozes, kol kas nors nežinojo, ar jos veiks. „Gilead“ turėjo atvirkštinę problemą su savo du kartus per metus atliekama ŽIV vakcina, kurios ji niekada neparduotų Amerikos kainomis skurdžiausiose pasaulio šalyse. Taigi ji išdavė licencijas pigiems generiniams vaistams 120 tokių šalių, atsisakydama pajamų, kurių niekada nebūtų gavusi, tuo pačiu apsaugodama pajamas Smerikoje. Čia kaina siekia 28 000 USD.
Kai kuriems profilaktiniams vaistams yra dar paprastesnė idėja. Du dešimtmečius vienintelis skydas nuo respiracinio sincitinio viruso, kuris kiekvieną žiemą užpildo vaikų skyrius, buvo vaistas pavadinimu „Synagis“. Jis kainavo tūkstančius dolerių už vieno sezono mėnesines injekcijas ir protingai buvo skiriamas didžiausios rizikos kūdikiams. „Synagis“ įpėdinis „Beyfortus“ padarė priešingą išvadą. Jo gamintojai nustatė sezono apsaugos kainą, kuri buvo gerokai mažesnė nei senojo vaisto kaina, pristatė jį vienu kartu ir siekė rekomendacijos kiekvienam naujagimiui Amerikoje, o ne keliems pelningiems. Tyrimai rodo, kad RSV hospitalizacijų sumažėjo maždaug 80 % kūdikių, kurie serga šia liga. Posėdyje vadovai pasirinko didesnę, mažesnės maržos rinką, ir šimtai tūkstančių kūdikių dėl to lengviau kvėpuoja. Geri vaistai ir geras verslas pasirodė esąs tas pats sprendimas.
Vis dėlto sunku pakeisti senus įpročius. Būdamas vyresniuoju Sveikatos ir žmogiškųjų paslaugų departamento pareigūnu Bideno administracijoje, teigiau, kad turėtume garantuoti pjautuvinės anemijos vaistų rinką taip, kaip turėjome vakcinoms – pažadėjau, kad šio vaisto reikia ir verta jį kurti. Man nepavyko, ir pasiūlymas nebuvo pažengęs į priekį. Netrukus po to bendrovė, kuri pacientams pristatė vieną pirmųjų pjautuvinės anemijos vaistų – „Lyfgenia“, – pritrūko pinigų ir buvo parduota. Tačiau vyriausybė taip pat parodė išradingumą. Praėjusių metų palankiausios šalies susitarimai dėl GLP-1 vaistų padėjo atkurti kainas, kurių joks draudikas negalėtų nustatyti vienas, o dabar senjorai gali juos gauti pigiai, norėdami numesti svorio.
Tai ne kova dėl vieno mokėtojo ar Įperkamos priežiūros įstatymo, ar to, kas turėtų jį pakeisti. Turėtume pasinaudoti jau turimais sėkmingais susitarimais ir jų pritaikyti daugiau.
---
Dr. Sanghavi, gydytojas, yra „Machinify“ vyriausiasis medicinos pareigūnas.“ [1]
1. Lower Drug Prices Without Killing Innovation. Sanghavi, Darshak. Wall Street Journal, Eastern edition; New York, N.Y.. 11 Aug 2026: A15.
Komentarų nėra:
Rašyti komentarą