„Biotechnologijų startuolis „Moonwalk Biosciences“ pritraukė 57 mln. dolerių rizikos kapitalo ir prisijungė prie pastangų gydyti ligas vaistais, kurie aktyvina arba slopina genus.
Šalininkai teigia, kad šis naujas genetinės medicinos posūkis, „epigenetinis redagavimas“, žada gydyti ar išgydyti įvairias įprastas medicinines rykštes, tokias kaip vėžys ir lėtinis hepatitas B.
Epigenetinė terapija bando panaudoti gamtos metodą, reguliuojantį tai, ką daro genas, arba jo ekspresiją. Įvairių organų ląstelės turi tuos pačius genus. Tačiau įjungtų genų valdymo sistema – epigenetika – nustato, kokio tipo ląstele jie tampa.
Pietų San Franciske, Kalifornijoje, įsikūrusi 2022 m. įkurta „Moonwalk“ siekia panaudoti tam tikrą epigenetinės kontrolės formą, kuri apima cheminių žymenų, vadinamų metilo grupėmis, pridėjimą prie DNR. Pridėjus metilinimo žymą genas slopinamas, o pašalinus jį galima suaktyvinti.
Kalifornijos universiteto San Diege Epigenomikos centro direktorius Bingas Renas teigė, kad toks požiūris gali būti proveržis iš dalies dėl to, kad jis gali atverti naujus ligų puolimo kampus.
Tačiau jis pažymėjo, kad yra sunkumų, tokių, kaip veiksmingas vaistų pristatymas ir genomo vietų, į kurias galima nukreipti ir jas epigenetiškai redaguoti, atradimas.
„Epigenetinio redagavimo atveju kyla klausimas, kokios yra genomo vietos, kurias galite nukreipti ir redaguoti bei pasiekti norimą terapinį efektą“, - sakė Renas, neturintis ryšių su epigenetinio redagavimo įmonėmis.
Genetinė medicina įgauna svarbą dėl pažangos tokiose srityse, kaip genetinės sekos nustatymas ir galimybė molekuliškai profiliuoti atskiras ląsteles. Viena iš genetinės medicinos formų yra genų redagavimas, pakeičiantis genetinio kodo raides.
Epigenetinis redagavimas, priešingai, nekeičia pagrindinės DNR.
Keletas rizikos investuotojų remia jį, kaip priemonę perprogramuoti ląsteles ir atrasti gydymo būdus.
Jokia viena epigenetinio redagavimo forma neduoda norimų rezultatų visais atvejais, sakė Kalifornijos universiteto Deiviso Biochemijos ir molekulinės medicinos katedros profesorius Davidas Segalas, kuris teigė konsultuojantis įmones šioje srityje ir kuriantis epigenetines terapijas.
„Gali tekti ieškoti tinkamo komponentų rinkinio, kuris suteikia jums norimą genų ekspresijos lygį“, - sakė Segalas. „Tačiau manau, kad, tai darydami, vis geriau suprasime taisykles ir kiekvienais metais galėsime tai padaryti vis lengviau."
Moonwalk nustatė metilo žymes visame genome, sakė Feng Zhang, genų redagavimo tyrėjas ir mokslininkas iš Broad MIT ir Harvardo instituto bei mokslinis Moonwalk ir kitų biotechnologijų įkūrėjas. Jis pridūrė, kad šis žemėlapis leidžia mokslininkams palyginti sveikas ir sergančias ląsteles ir nustatyti būdus, kaip atkurti ligotų sveikatą.
Moonwalk daugiausia dėmesio skiria maždaug 28 milijonams genomo vietų, kurios gali būti metilintos ir tapti bendrovės vaistų taikiniais, sakė vienas iš įkūrėjų ir generalinis direktorius dr. Alexas Aravanis.
Pasak jo, vienas iš būdų atlikti epigenetinius pakeitimus yra sulieti molekulę, kuri jungiasi prie konkrečių genomo vietų, su fermentu, kuris prideda arba pašalina metilo žymenis.
„Tune Therapeutics“, įsikūrusi Sietle ir Durhame, N.C., tikisi, kad vėliau šiais metais pradės klinikinius epigenetinės terapijos tyrimus, kuriais siekiama nutildyti hepatito B virusą pacientams, sergantiems lėtinėmis infekcijomis. Šiuo metu pacientai vartoja vaistus, kad slopintų virusą, tačiau jei jie sustoja, virusas atsigauna ir padidina kepenų ligų riziką, sakė vyriausiasis mokslo pareigūnas Derekas Jantzas.
„Tune“ gydymas nukreiptas į kepenų ląsteles, pridedant metilo žymenis į DNR, kad sustabdytų viruso genų ekspresiją, ir suriša virusą, kad blokuotų ląstelės transkripcijos mechanizmą, kad jis negalėtų patekti į virusą, sakė Jantzas. Tikimasi, kad tai neutralizuos virusą ilgam laikui arba visam laikui po vienos injekcijos.
2021 m. „Tune“ surinko 40 mln. dolerių A serijos rizikos etape. Ji teigė, kad šiuo metu yra naujo finansavimo įkarštyje.
Moonwalk sprendžia, į kokias ligas taikyti. Galimos galimybės apima inžinerinę T ląstelių imunoterapiją nuo vėžio ir su X chromosoma susijusių ligų ar sutrikimų, atsirandančių dėl mutacijų X, gydymą, sakė Aravanis.
„Gebėjimas sukurti epigenomą, grąžinti daiktus į sveikesnę būseną yra didžiulė galimybė mums sukurti naujus gydymo būdus“, – pridūrė jis." [1]
1. Business News: 'Epigenetic Editing' Venture Moonwalk Raises $57 Million. Gormley, Brian. Wall Street Journal, Eastern edition; New York, N.Y.. 05 Jan 2024: B.6.
Komentarų nėra:
Rašyti komentarą