„Kažkada buvusi pelninga širdies vaistų rinka yra pasirengusi sugrįžti, tačiau didelių investicijų į mokslinius tyrimus ir sandorių sudarymo kaina.
Pastebėjusios, kaip pigesni generiniai vaistai konfiskavo kažkada aukštai pakilusį kraujospūdį bei cholesterolį mažinančių ir kitų brangių širdies vaistų pardavimą, įmonės stengėsi rasti pakaitalų ir laimėti penkiaženklių kainų kompensaciją. Vaistų gamintojai dabar pristato naujus vaistus, nors jų komercinės perspektyvos neaiškios.
„Novartis AG“ neseniai pristatė naują cholesterolio kiekį mažinantį gydymą, įsigytą už beveik 10 mlrd. dolerių.
Tuo tarpu „Alnylam Pharmaceuticals Inc.“ ir „Amgen Inc.“ kuria vaistus, kurie nutildo kai kurių širdies ligų sugedusius genus.
„Mes išgyvename naują erą“, – sakė Klivlando klinikos kardiologas Stevenas Nissenas. "Mes iš tikrųjų tapome protingi, kurdami gydymo būdus, kurie konkrečiai nukreipti į tai, kas sukelia ligą."
Kainodara jau buvo sudėtinga problema. Naujos kartos cholesterolio gydymo vaistai, vadinami PCSK9 inhibitoriais, kurie trukdo baltymui, dėl kurio organizmas sunkiai pašalina blogąjį cholesterolį, nebuvo gerai parduodami. Vaistams reikia reguliarių injekcijų, o lipdukų kainos yra didelės, ypač palyginti su statinais, tokiais, kaip Lipitor, dabar parduodamais pigesnėse generinėse versijose.
Kitų naujų širdies vaistų kūrimas buvo palyginti lėtas. Klinikiniai tyrimai, kuriuose tiriami eksperimentiniai vaistai, apima daugiau tiriamųjų ir užtrunka ilgiau, nei, pavyzdžiui, vėžio gydymo tyrimai. Be to, daugelis vaistų yra skirti širdies ligoms, kurios yra sudėtingesnės, nei navikai, kuriuos sukelia vieno geno mutacijos.
„Cholesterolio problemos, kraujospūdžio problemos, diabetas, mityba, fizinis aktyvumas, elgesys – visi šie dalykai veikia kartu, įskaitant jūsų genetinį polinkį“, – sakė Šiaurės Vakarų universiteto Feinbergo mokyklos kardiologas ir prevencinės medicinos vadovas Donaldas Lloydas-Jonesas. Medicina Čikagoje.
Tačiau pramonėje suaktyvėjęs susidomėjimas širdies ir kraujagyslių gydymu yra naujų technologijų ir geresnių įžvalgų apie ligas sukeliančią molekulinę biologiją derinys. Ir pramonė jau matė potencialius pardavimus iš stiprios širdies vaistų rinkos.
Pasak Cowen & Co, nauji produktai iki 2026 m. gali papildyti 17 milijardais dolerių 48 milijardų dolerių vertės pasaulinę vaistų nuo širdies ligų rinką.
„Sėkmingas širdies ir kraujagyslių ligų vystymas ir buvimas atgaivina“, – sakė Eliavas Barras, „Merck“, įsigijusios plautinės arterinės hipertenzijos terapiją, praėjusiais metais sudarant 11,5 mlrd. dolerių sandorį. Vaistas, vadinamas sotaterceptu, tiriamas vėlyvoje stadijoje.
Vaistai, gydantys aukštą kraujospūdį, hipertenziją ir aukštą cholesterolio kiekį, farmacijos pramonę varė dešimtmečius. Remiantis tyrimų įmonės „Evaluate“ duomenimis, „Pfizer Inc.“ gaminami „Lipitor“ ir kiti cholesterolio kiekį mažinantys statinai padėjo padidinti širdies ir kraujagyslių vaistų rinką iki beveik 87 mlrd. dolerių 2010 m.
Pardavimai smuko, nes baigėsi produktus saugantys patentai ir atsirado pigesnių generinių vaistų. Vaistų gamintojai sutelkė dėmesį į kitas, pelningesnes sritis, įskaitant vėžį ir autoimunines ligas, tokias kaip reumatoidinis artritas.
Tačiau gydytojai teigia, kad daugelis žmonių nėra gerai gydomi senesniais vaistais ir gali gauti naudos iš naujų. Pasaulio sveikatos asociacijos duomenimis, širdies ir kraujagyslių ligos išlieka pagrindine mirties priežastimi visame pasaulyje ir kasmet miršta maždaug 18 mln.
Pažanga, padedanti suprasti specifinių baltymų ir genų vaidmenį, sergant ligomis, suteikė naujų vaistų taikinių.
Pfizer Vyndamax buvo patvirtintas JAV 2019 m. – pirmasis vaistas, išgydytas nuo retos ir mirtinos širdies ligos, kurią sukelia netinkamas baltymų susilankstymas ir susikaupimas.
Tyrėjai išsiaiškino, kad širdyje kaupiasi baltymų plokštelės, kurios sutirština jos raumenis ir trukdo jos veiklai. Vyndamax sumažina baltymų kaupimąsi, kuris yra žinomas kaip transtiretino sukelta amiloidozė.
Naujasis Bristolio vaistas „Camzyos“ gydo kitokią genetinę širdies ligą, blokuodamas kitą baltymą, kuris, kaip nustatyta, vaidina pagrindinį vaidmenį, sukeliant širdies raumens sustorėjimą, ribojantį organo gebėjimą pumpuoti kraują.
Akademiniai mokslininkai atrado šios būklės, vadinamos hipertrofine kardiomiopatija, šaknis genetinėse baltymo, vadinamo miozinu, mutacijose. Pasak pramonės atstovų, jų išvados paskatino įmones, įskaitant „MyoKardia“, kurią Bristol įsigijo, kad įgytų teises į „Camzyos“, kurti gydymo būdus.
Atsiradus genų slopinimo vaistų technologijai, vadinamai RNR trukdžiais taip pat prisidėjo prie kelių naujų širdies vaistų kūrimo. RNR trukdžiai arba RNRi (i, reiškia, "inhibitoriai") blokuoja genus, gaminančius baltymus, kurie, kaip nustatyta, skatina ligas.
Alnylam, kuris padėjo sukurti šią technologiją, JAV gavo reguliavimo patvirtinimą parduoti RNRi vaistus Onpattro ir Amvuttra, skirtus nervų pažeidimams, kuriuos sukelia baltymų kaupimasis, vadinami transtiretino sukelta amiloidoze arba TTR, gydyti. Alnylam bando vaistus, siekdamas išsiaiškinti, ar jie taip pat veikia prieš širdies nepakankamumą, kurį sukelia TTR liga.
„Alnylam“ vyriausiasis medicinos pareigūnas Pushkal Garg sakė, kad šiuos vaistus vartojančių pacientų tyrimai rodo naudą širdžiai, galinčią sumažinti širdies ir kraujagyslių reiškinių riziką.
Leqvio, kitas RNRi vaistas, trukdo PCSK9 baltymo gamybai, kai organizmui sunku išvalyti blogąją cholesterolio formą, vadinamą MTL arba mažo tankio lipoproteinus, sakė Victoras Bulto, Novartis novatoriškos medicinos prezidentas. „Leqvio“ sukūrė „Alnylam“, licencijavusi teises į „The Medicines Company“, kurią „Novartis“ vėliau įsigijo už 9,7 mlrd. dolerių.
Maisto ir vaistų administracija patvirtino Leqvio praėjusį gruodį žmonėms, kurių cholesterolis yra labai didelis, kurio statinai negali kontroliuoti.” [1]
1. New Heart Drugs Look to Revive Profits
Hopkins, Jared S.
Wall Street Journal, Eastern edition; New York, N.Y. [New York, N.Y]. 27 July 2022: B.1.
Komentarų nėra:
Rašyti komentarą