„Daugiau nei 200 milijonų žmonių visame pasaulyje kasdien vartoja statinus, kad sumažintų blogojo cholesterolio, vadinamo ŽTL, kiekį. Daugumai nepavyksta laikytis kasdienių tablečių, todėl jiems kyla širdies ligų rizika.
Vieno geriausių širdies ligų ekspertų sudaryta biotechnologijų įmonė nori tai pakeisti viena injekcija, kuri visam laikui sumažintų blogojo cholesterolio kiekį. Tai gydymas, pagrįstas genų redagavimo technologija, žinoma, kaip Crispr. Tačiau skirtingai nuo tradicinio Crispr metodo, kuris veikia, kaip žirklės, kad įpjautų DNR, Verve Therapeutics naudoja naują technologiją, vadinamą bazių redagavimu, kuri veikia labiau, kaip pieštukas ir trintukas, pakeičiant vieną DNR raidę kita. Genas, kurį Verve siekia redaguoti, vadinamas PCSK9, reguliuoja ŽTL lygį.
Ankstyvieji rezultatai atrodo daug žadantys. Praėjusį mėnesį bendrovė surinko 259 mln. dolerių. Neseniai ji sudarė susitarimą su „Biotech Vertex“, siekdama sukurti kepenų ligų gydymą, suteikdama jai dar vieną pinigų šaltinį neramiais mažų biotechnologinių įmonių laikais.
Verve vykdomasis direktorius ir vienas iš įkūrėjų yra kardiologas Sekaras Kathiresanas, buvęs Masačusetso bendrosios ligoninės genominės medicinos centro direktorius.
Dr. Kathiresanas paliko akademinę bendruomenę ir įkūrė įmonę, įkvėptą jo atradimų apie natūralias mutacijas, mažinančias ŽTL.
Verve strategija yra sutelkti dėmesį į pacientus, sergančius paveldima didelio cholesterolio kiekio kraujyje forma, vadinama šeimine hipercholesterolemija arba FH, kuri padidina koronarinės širdies ligos tikimybę jauname amžiuje. Šią vasarą pacientas iš Naujosios Zelandijos pirmasis gavo injekciją. Dar 39 pacientai bus tiriami su skirtingomis dozėmis, o rezultatai bus pradėti skaityti kitais metais.
Injekcijos sumažino blogojo cholesterolio kiekį beždžionėms daugiau, nei 60%.
Tai užtruks daugelį metų, tačiau proceso pradžia Naujojoje Zelandijoje buvo žingsnis į priekį. Kitas Verve žingsnis yra gauti leidimą pradėti bandymus JAV, kur Maisto ir vaistų administracija nustatė aukštą kartelę genų redagavimo tyrimams, kai jau egzistuoja alternatyvūs gydymo būdai. JAV reguliatoriaus FDA patvirtintas didelio cholesterolio kiekio gydymas apima statinus ir naujesnes injekcijas, skirtas PCSK9.
Dr. Kathiresanas teigia, kad Verve vedė derybas su FDA ir yra įsitikinęs, kad bendrovė gali atitikti aukštą bandymo JAV kartelę, nors kai kurie analitikai yra skeptiški. Vėliau šiais metais bendrovė pateiks klinikinio tyrimo paraišką JAV ir JK. "Dabar esmė yra ta, kad nepaisant visų galimų gydymo būdų, maždaug 3% pacientų, sergančių FH, iš tikrųjų yra tinkamo ŽTL lygio", - sako dr. Kathiresanas. "Taigi vis dar yra didžiulis nepatenkintas poreikis."
Net jei Verve technologija veiktų, ji prieštarautų neseniai patvirtintoms injekcijoms. Amgen Inc. ir Sanofi SA injekcijos turi būti daromos kas kelias savaites, o Novartis injekcija atliekama du kartus per metus. Nė vienas iš vaistų iki šiol netapo populiariais, iš dalies dėl to, kad draudikai atsisakė jų kainos ir jiems reikia pakartotinių injekcijų, kad jie būtų veiksmingi. Verve turėtų pasiūlyti savo terapiją už patrauklią kainą.
BMO Capital Markets analitikas Kostas Biliouris teigia, kad bendrovė gali imti 90 000 dolerių už vienkartinį gydymą, o tai prilygsta maždaug 15 metų PCSK9 injekcijoms po 6 000 dolerių per metus. Kaina gali būti mažesnė, o rinka gali būti apribota iki maždaug milijono pacientų, sergančių FH, JAV.
Tačiau, jei įmonė plėstųsi į platesnę širdies ligų rinką, ponas Biliouris mano, kad potencialios pajamos kasmet galėtų siekti milijardus dolerių.
Kitas didelis iššūkis būtų įtikinti pacientus susitaikyti su rizika pakeisti savo genus. Dr. Kathiresanas sako, kad svarbu atsiminti, kad „toks redagavimas, kurį darome, nelabai skiriasi nuo kai kurių chirurginių procedūrų, nes mes neperduodame redagavimo rezultatų ateities kartoms“, – sako jis.
„Verve“ technologija yra mokslinis skrydis į mėnulį ir yra naujo požiūrio į mediciną, kurio rizika vis dar iš esmės neaiški, priešakyje. „Verve“ akcijos išaugo daugiau, nei trigubai nuo birželio mėn. žemiausios 11,14 dolerių vertės, tačiau prekiaujama maždaug per pusę savo aukščiausio lygio – 74 dolerių pernai.
Tiems, kurie trokšta tam tikros rizikos, atlygis gali būti didelis." [1]
1. Cholesterol Injection May Favor The Brave --- Verve's shot is gradually making clinical progress
Wainer, David.
Wall Street Journal, Eastern edition; New York, N.Y. [New York, N.Y]. 19 Aug 2022: B.12.
Komentarų nėra:
Rašyti komentarą